Asciminib-Studie: Patientenberichtete Endpunkte laut IQWiG vernachlässigt

In der Studiendurchführung werden patientenberichtete Endpunkte immer wieder vernachlässigt, moniert das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Das zeige sich auch am Beispiel Asciminib.

Asciminib kommt bei Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver Chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase zum Einsatz. In einer Nutzenbewertung hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nun untersucht, ob Asciminib den Betroffenen Vorteile gegenüber dem bisherigen Therapiestandard bietet.

Die vom Hersteller vorgelegten Studiendaten offenbarten allerdings ein zentrales Problem, mahnt das IQWiG: Die patientenberichteten Endpunkte (engl. Patient-Reported Outcomes, kurz PROs) wurden nur unvollständig erhoben. Für PROs beurteilen die Patienten selbst, wie sich der Einsatz einer medizinischen Maßnahme etwa auf Symptome oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt. Deshalb haben PROs für die Betroffenen und für die Bewertung von Nutzen und Schaden von Arzneimitteln eine hohe Relevanz. Dennoch stellt die in manchen Herstellerstudien mangelnde Wertschätzung von PROs im Vergleich zu anderen Endpunkten ein wiederkehrendes Problem dar.

Gleiches Problem in zwei Studien

Das zeigt sich auch am Beispiel Asciminib: In beiden vom Hersteller vorgelegten Studien wurde nur bei rund 50 Prozent der Patienten zu Studienbeginn ein PRO-Wert erhoben. Ohne einen solchen Wert zu Studienbeginn sind Auswertungen zu PROs aber nicht sinnvoll möglich – die Hälfte der Patienten bleibt somit in den Analysen unberücksichtigt. Unverständlich sei dabei insbesondere, wie ein solches Problem in zwei Studien gleichermaßen auftreten konnte, und dass dies offensichtlich erst spät im Studienverlauf bemerkt wurde, so das IQWiG.

Philip Kranz, Bereichsleiter Hämato-Onkologie und Infektiologie im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung, zieht folgendes Fazit: „Patientenberichtete Endpunkte haben in der Studienplanung und -durchführung offensichtlich immer wieder nicht denselben Stellenwert wie klinische Parameter. Die Perspektive der Studienteilnehmenden muss dringend eine höhere Wertschätzung erhalten.“