Autologe Stammzelltransplantation bei aggressiver MS – Deutsche Empfehlungen verfügbar

Die neu gegründete Task Force “Autologe Stammzelltransplantation” des KKNMS hat einen Kriterienkatalog zum Einsatz der autologen Stammzelltransplantation (aHSCT) bei MS in Deutschland sowie eine Patientenaufklärung zu dieser Therapie entwickelt.

Die autologe Stammzelltransplantation (aHSCT) wird international seit Längerem als Therapiemöglichkeit aggressiver MS-Verläufe diskutiert. Mittlerweile sind Daten über Langzeiteffekte hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit verfügbar – auch im Vergleich mit anderen hochwirksamen Therapieprinzipien (Sharrack et al. 2020). Die aHSCT beruht dabei auf dem Konzept, dass durch eine komplette Zerstörung mit nachfolgendem Wiederaufbau des Immunsystems die krankheitsverursachende Fehlsteuerung des Immunsystems bei der MS langfristig oder sogar dauerhaft beseitigt werden könnte.¹

Bei der aHSCT werden blutbildende Stammzellen aus dem Blut gesammelt und eingefroren. In der Folge wird mittels Chemotherapie das Immunsystem der Patienten ausgeschaltet. Unmittelbar danach werden die Stammzellen wieder zurückinfundiert und bauen ein neues Immunsystem auf. Man nimmt an, dass bis zu fünf Prozent der MS-Betroffenen an einem aggressiven MS-Verlauf leiden und somit für ein solch maximal in das Immunsystem eingreifendes Verfahren in Frage kommen.

In Deutschland ist das Verfahren zwar verfügbar, es gibt aber bisher keine strukturierten Erfahrungen mit der aHSCT bei MS. Dies hängt dem KKNMS zufolge vor allem mit der unklaren Situation der Kostenübernahme durch die Krankenkassen zusammen. Aufgrund des – mittlerweile auch medial verstärkten – Interesses an der Methode kommt es immer häufiger vor, dass Patienten mit MS die aHSCT  auf eigene Kosten im Ausland durchführen lassen. “Dies stellt letztlich eine inakzeptable Situation dar, die angesichts der elaborierten MS-Versorgung in Deutschland so nicht weitergehen darf”, erklärte das Kompetenznetz.

Das KKNMS hat daher eine eigene Task Force „Autologe Stammzelltransplantation“ etabliert. In der Zusammenarbeit von MS-Experten und Stammzellspezialisten der Hämatoonkologie wurden jetzt Kriterien sowie Informationsmaterialien zum gezielten Einsatz der aHSCT bei der MS entwickelt. Darüber hinaus gibt es Empfehlungen zur Aufklärung, zur Durchführung und zur Überwachung nach der Therapie.

„Die aHSCT führt quasi zu einem Neustart des Immunsystems und stellt damit eine sehr wirksame Form der Immuntherapie dar, die wir einsetzen können“, sagen Prof. Christoph Heesen, Leiter der MS-Ambulanz am UKE Hamburg-Eppendorf, und Prof. Brigitte Wildemann vom Universitätsklinikum Heidelberg, die Leiter dieser Initiative. Bei aller Euphorie müsse aber bedacht werden, dass das Verfahren nicht ohne Risiken ist. Trotz der weltweit mehr als 4000 dokumentierten Transplantationen bei MS seien viele Fragen noch unklar, so die Experten. Neben einem Sterblichkeitsrisiko von bis zu einem Prozent seien vor allem die langfristigen Risiken bei MS nur wenig erforscht. Deshalb strebt die Task Force “Autologe Stammzelltransplantation” des KKNMS neben einheitlichen Empfehlungen zur Indikationsstellung, Therapiedurchführung und Nachsorge eine systematische Erfassung der aHSCT bei MS in Deutschland an, um die Kriterien zur Transplantation zu verbessern und Nutzen und Risiken besser abzuschätzen. Zudem sollen über die Task Force in Zusammenarbeit mit Fachgesellschaften und Patientenorganisationen die Möglichkeiten einer Finanzierung der HSCT durch die Krankenkassen ausgelotet werden.

Das Zusammenspiel wissenschaftlicher Projekte sowie der Dokumentation der Versorgung erfolgt in Zusammenarbeit mit der GERMAN MS Study Group des KKNMS sowie der Task Force Versorgungsstrukturen und Therapeutika, der Kommission Neuroimmunologie der DGN mit den wesentlich beteiligten Fachgesellschaften und Patientenvertretungen DGN, BDN, BVDN, DMSG sowie der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelluläre Therapie (DAG-HSZT).

Originalpublikation:
1. Lünemann JD et al. Immune reconstitution therapies: concepts for durable remission in multiple sclerosis. Nat Rev Neurol 2020 Jan;16(1):56-62. Erratum in: Nat Rev Neurol 2020 Feb;16(2):125.