Behandlung komplexer Perianalfisteln bei M. Crohn mit Stammzellen

Allogene, expandierte, adipose Stammzellen (Cx601) stellen einen viel versprechenden neuen Behandlungsansatz für Patienten dar, die an komplexen Perianalfisteln leiden. Autoren einer neuen Studie untersuchten Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie behandlungsrefraktärer komplexer Perianalfisteln bei M.-Crohn-Patienten in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie an 212 Patienten. Durchgeführt wurde die Untersuchung zwischen Juli 2012 und Juli 2015 an 49 Krankenhäusern in Israel sowie in 7 europäischen Ländern.

Eingeschlossen in die Studie wurden Patienten mit komplexen Ableitungsfisteln. Nach Randomisierung erhielten 107 von ihnen eine intra­läsionale Injektion mit 120 Millionen Cx601-Zellen, während weiter 105 eine Placebo-Injektion mit 24 ml Kochsalzlösung bekamen. Während die Behandlung von einem nicht verblindeten Chirurgen durchgeführt wurde, hatten der Gastroenterologe und der Radiologe, die den therapeutischen Effekt der Maßnahmen beurteilten, keine Kenntnis darüber, ob bei den jeweiligen Patienten Cx601 oder Placebo eingesetzt worden war.

Primärer Endpunkt der Studie war eine kombinierte Remission in Woche 24, was bedeutet: klinische Beurteilung eines Verschlusses aller behandelten externen, zu Beginn der Studie ableitenden Fisteln und mittels maskierter zentraler Magnetresonanztomographie bestätigte Abwesenheit von Abszessen >2 cm bei den behandelten Perianalfisteln.

Die Studienautoren stellten fest, dass im Vergleich zu Placebo-Patienten ein signifikant größerer Anteil von mit Cx601 Behandelten in der Intention-to-treat-Population (53 von 107 [50 %] vs. 36 von 105 [34 %]; Differenz 15,2 %; 97,5 %-Konfidenzintervall [KI] 0,2–30,3; p=0,024) und in den modifizierten Intention-to-treat-Populationen (53 von 103 [51 %] vs. 36 von 101 [36 %], Differenz 15,8 %; 97,5 %-KI 0,5–31,2) eine kombinierte Remission erreichte. 18 (17 %) Patienten in der Cx601-Gruppe gegenüber 30 (29 %) in der Placebogruppe wiesen behandlungsbezogene Nebenwirkungen auf; die häufigsten waren Analsabszesse (6 in der Cx601-Gruppe vs. 9 in der Placebogruppe) und Proktalgie (5 vs. 9).

Autoren: Panés J et al.
Korrespondenz: Prof. Julián Panés, Department of Gastroenterology, Hospital Clínic, 08036 Barcelona, Spanien
Studie: Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn‘s disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial
Quelle: Lancet 2016;388(10051):1281–1290.
Web: www.thelancet.com