Bluterkrankheit: Neue Meilensteine in der Behandlung

Gleich zwei wichtige Studien, die für die Hämophilie-Behandlung neue Meilensteine darstellen, wurden unter Beteiligung des Hämophilie-Zentrums des Universitätsklinikums Bonn (UKB) im “New England Journal of Medicine” und in “The Lancet. Haematology” veröffentlicht.

In einer klinischen Phase-III-Studie unter Beteiligung des Hämophilie-Zentrums des UKB wurde zur Behandlung von Hämophilie A erstmals Efanesoctocog Alpha getestet. Es enthält als erstes Medikament einen gentechnisch hergestellten Gerinnungsfaktor VIII, der eine erheblich verlängerte Wirkdauer von 47 Stunden aufweist.

Die Studie mit 133 Patienten zeigt, dass die Blutgerinnung mit dem neuen Medikament über vier Tage fast normalisiert ist und über sieben Tage einen sehr guten Schutz vor Blutungen darstellt. Die Zahl der Blutungen reduziert sich von drei Blutungen in 12 Monaten mit der klassischen Behandlung auf nur noch eine Blutung in 18 Monaten mit Efanesoctocog Alpha. Erreicht wird die lange Wirkdauer durch eine Reihe von gentechnischen Modifikationen des Faktor-VIII-Proteins, von denen die wichtigste die Blockade der Bindung an den Von-Willebrand-Faktor ist, der ansonsten die Geschwindigkeit des Faktor-VIII-Abbaus bestimmt.

Parallel ist in “The Lancet. Haematology” eine Studie zur Prophylaxe von weniger schweren Verlaufsformen der Hämophilie A mit dem monoklonalen Antikörper Emicizumab erschienen. Diese Patienten haben vergleichsweise wenig Blutungen, so dass die klassische blutungsvorbeugende Therapie mit mehrfachen intravenösen Gerinnungsfaktor-VIII-Gaben pro Woche für viele Patienten nicht umsetzbar scheint. Dennoch weist der größte Teil der Patienten im Erwachsenenalter erhebliche Blutungsfolgen, insbesondere an den Gelenken auf.

Bisher war Emicizumab nur für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A zugelassen. Die aktuelle Studie zeigt nun eine sehr gute Wirksamkeit auch bei Patienten mit einer weniger schweren Verlaufsform der Hämophilie A. So hatten die Patienten unter Emicizumab, das nur einmal alle 1-2 Wochen subkutan gegeben wurde, im Mittel weniger als eine Blutung im Jahr. Wie auch schon bei den früheren Zulassungsstudien zu Emicizumab war das Hämophilie-Zentrum des UKB auch an dieser Studie maßgeblich beteiligt. Fast zeitgleich mit der Publikation erfolgte jetzt die Zulassung von Emicizumab für die Hämophilie-A-Patienten mit mittelschwerer Verlaufsform.

Prof. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin am UKB, zu dem auch das Hämophilie-Zentrum gehört, stellt dazu fest: „Efanesoctocog Alpha mit seiner verlängerten Wirkdauer und Emicizumab für die Patienten mit mittelschwerer Verlaufsform stellen wichtige Meilensteine in der Behandlung von Hämophilie-A-Patienten dar. Dadurch werden Blutungen und deren Folgen, insbesondere Gelenkschäden und starke Schmerzen, verhindert, so dass Patienten mit einer Hämophilie A auch im Erwachsenenalter eine gute Lebensqualität aufweisen.“

Das Hämophilie-Zentrum am UKB ist eines der größten Zentren in Europa. Etwa 15 Prozent der Hämophilie-Patienten in Deutschland werden dort behandelt.