Deutsche Mukoviszidose-Tagung 2021: Expertinnen und Experten räumten auch mit „Fake News“ auf

Mehr als 580 Interessierte besuchten in diesem Jahr die von der Mukoviszidose e.V. organisierte Deutsche Mukoviszidose-Tagung, um sich virtuell über aktuelle Forschungs- und Therapieansätze zu informieren und auszutauschen. 

Die Tagungsleitung, PD Dr. ­Mirjam Stahl (Charité Universitätsmedizin Berlin) und Prof. Barbara Kahl (Universitätsklinikum Münster), zog ein sehr positives Fazit über den Tagungsverlauf. „Die CFTR-Modulatoren waren auch in diesem Jahr ein zentraler Fokus, den wir aus zahlreichen neuen Blickwinkeln betrachtet haben – so u. a. aus Sicht der Mikrobiologie, der Vitaminsubstitution und der Auswirkungen auf andere Organsysteme“, berichtet Stahl. „Aber wir haben auch über den Tellerrand von CFTR-Modulatoren hinausgeschaut auf die CF-Betroffenen, die nicht davon profitieren können. Denn es ist für uns als Mukoviszidose e.V. ein zentrales Anliegen, für alle Patienten kausale Therapieoptionen zu finden.“

Mukoviszidose und COVID-19

Im ersten Plenum ging es um die COVID-19 Pandemie, die durch die aktuell rapide steigenden Inzidenzen immer noch (oder wieder) hochaktuell ist. PD Dr. Lutz Nährlich (Gießen/Marburg) präsentierte erneut Daten aus den Mukoviszidose-Registern zu SARS-CoV-2-Infektionen: COVID-19 zeigt sich bei CF-Patientinnen und Patienten weniger häufig und weniger schwer als befürchtet, ist aber besonders bei Risikofaktoren wie Diabetes, einer Lungenfunktion (FEV₁) <70 % und Transplantation keinesfalls eine harmlose Erkrankung.

Prof. Leif Erik Sander von der Berliner Charité machte sich in seinem Vortrag dafür stark, die vorhandenen Impfmöglichkeiten zu nutzen. Die mRNA-Impfstoffe seien die sichersten und bestuntersuchten überhaupt.

PD Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel, Leiterin des CF-Studienzentrums Köln, stellte in ihrem Vortrag zunächst Erklärungsansätze vor, warum COVID-19 bei CF in vielen Fällen besser verlaufen könnte als erwartet. Wie dies die Antikörperbildung bei CF und COVID-19 beeinflusst, wird im CAR-CF Projekt untersucht, eine Initiative des europäischen Studiennetzwerkes, das in diesem Jahr, auch mit Unterstützung des Mukoviszidose e. V., angelaufen ist.

Curcumin und Gadolinium kritisch beleuchtet

Das zweite Plenum befasste sich mit „Fake News“. Die Biochemikerin Dr. Petra Schling aus Heidelberg räumte mit dem aus ihrer Sicht vermeintlichen Therapeutikum Curcumin auf. Dies habe eine so niedrige Bioverfügbarkeit, dass seine Wirkung als systemisches Therapeutikum ausgeschlossen sei. Wenn ein Pflanzenpräparat tatsächlich wirkt, wird es auch zum Medikament, denn dann besteht es auch solide klinische Studien, so ihr Fazit.

Prof. Marc Wielpütz (ebenfalls Heidelberg) brachte Klarheit in die Nebenwirkungen des Kontrastmittels Gadolinium, das in speziellen MRT-Untersuchungen verwendet wird und in letzter Zeit in die Schlagzeilen geraten war. Die „News of the Year“ des Plenums beschäftigten sich nicht nur mit der COVID-19-Pandemie und der therapeutischen CFTR-Modulation, sondern auch mit der Anwendung der MRT und mit der Entwicklung des Mikrobioms bei Kindern. Ein neuer Schweißtest zur Diagnose der CF stand im Fokus des Vortrages von PD Dr. Anna-Maria Dittrich aus Hannover.

Plenum 3 war überschrieben mit dem Titel „Zukunft der CF-Behandlung“. PD Dr. Michael Hogardt (Frankfurt/Main) betrachtete die Entwicklung der Mikrobiologie unter Modulatorenbehandlung. Hier wird zukünftig genau beobachtet werden, wie sich Antibiotikatherapie und Diagnostik entwickeln. Dr. Suki Albers (Hamburg) stellte einen RNA-Therapieansatz für Nonsense-Mutationen vor. Diese Methode hat perspektivisch therapeutisches Potenzial für Personen, die nicht von den Modulatoren profitieren.

Der richtige Zeitpunkt für eine Modulatorentherapie

Dr. Simon Gräber (Berlin) war der Frage auf der Spur, wann eine Modulatorentherapie eingesetzt werden sollte. Dabei wurde sehr deutlich, dass es ein „zu früh“ nicht gibt, da Lungenveränderungen schon im frühen Kindesalter beobachtet werden können. Auch ein „zu spät“ gibt es nicht, denn obgleich die Lunge mit fortschreitender Erkrankung schon geschädigt ist, können deutliche Effekte, auch auf die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten, festgestellt werden. In Bezug auf einige seltene Mutationen, für die die Modulatoren bislang nicht zugelassen sind, konnten in vitro bereits Effekte gezeigt werden. Hier wird es darum gehen, sensitive Biomarker zu entwickeln, die auch bei diesen Mutationen ein Ansprechen nachweisen können.

Auch vom Mukoviszidose e. V. geförderte Forschungsprojekte fanden auf der Tagung eine virtuelle Bühne. Viele der Projekte untersuchen mikrobiologische Fragestellungen und das CF-typische Entzündungsgeschehen in der Lunge, mit dem Ziel, das Infektionsgeschehen bei CF zukünftig besser kontrol­lieren zu können.

Innovative Ansätze wie eine Therapie mit zelleigenen, aber genetisch korrigierten Abwehrzellen (Makrophagentransplantation), wurden ebenfalls vorgestellt. Auch wenn dieser Ansatz sich noch in der präklinischen Forschung befindet, so ist genau diese frühe Vorstellung und Diskussion der Arbeit mit CF-Behandlerinnen und -Behandlern enorm wichtig, wenn eine Entwicklung für die CF-Therapie das langfristige Ziel sein soll.