DGTI: Bessere Lebensqualität durch neue Medikamente bei Bluterkrankheit

Durch den Einsatz neuer Medikamente können Hämophilie-Patienten heute eine normale Lebenserwartung bei sehr hoher Lebensqualität erreichen, so die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI). Diese neuartigen Arzneimittel müssen seltener gespritzt werden und lösen keine unerwünschten Abwehrreaktionen aus.

„Blaue Flecken sind bei Kindern nicht ungewöhnlich. Doch wenn sie ständig auftreten und auch an Stellen, an denen sich das Kind gar nicht gestoßen hat, liegt der Verdacht auf Hämophilie nahe, auch Bluterkrankheit genannt. „Dies sollte unbedingt ärztlich abgeklärt werden“, sagt DGTI-Präsident Prof. Hermann Eichler.

Jedes Jahr werden in Deutschland ca. 160 Jungen mit der Erbkrankheit Hämophilie geboren, in Deutschland sind insgesamt rund 4000 Männer an einer schweren Hämophilie A oder B erkrankt. Alle Kinder mit einer schweren Hämophilie A oder B werden in Deutschland an spezialisierten Hämophilie-Zentren betreut. Dort lernen sie, sich regelmäßig den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst zu spritzen. Durch die vorbeugende Behandlung kommt es seltener zu Blutungen. „Zudem verhindert sie Einblutungen, die die Gelenke zerstören“, so Eichler, der auch Direktor des Instituts für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum des Saarlandes und Leiter eines großen deutschen Hämophilie-Zentrums ist.

„In den letzten Jahren konnten wir große Fortschritte in der Behandlung der Hämophilie- Patienten erreichen“, sagt Eichler. Da der Körper der betroffenen Kinder natürlicherweise kein oder nur sehr wenig Faktor VIII oder Faktor IX bildet, betrachtet das Immunsystem den gespritzten Gerinnungsfaktor als fremd: Es bildet nicht selten Antikörper, die das gerade gespritzte Medikament wieder abbauen. Dies geschieht bei 20 bis 30 Prozent aller Kinder mit Hämophilie A, deutlich seltener bei Hämophilie B.

In der Vergangenheit benötigten diese Kinder sehr hohe Faktor-VIII-Dosierungen. Der Rest an Faktor VIII, den die Antikörper nicht abfangen können, stand dann zur Blutgerinnung zur Verfügung. Seit Anfang letzten Jahres ist ein völlig neuartiges Medikament zugelassen, das die Wirkung des Faktors VIII nachahmt, ohne dass die Hemmkörper dies verhindern: Der bispezifische Antikörper Emicizumab verbindet zwei körpereigene Gerinnungsfaktoren und schließt dadurch die Lücke, die der Faktor-VIII-Mangel verursacht.

Anfang dieses Jahres wurde ein weiteres neues Medikament zugelassen: Damoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch veränderter Faktor VIII, dessen Abbau im Körper verzögert erfolgt. „Dadurch werden stabilere Blutkonzentrationen erreicht und die Hämophilie-Patienten können die Zahl der Injektion von zwei bis drei auf bis zu eine pro Woche reduzieren“, sagt der Experte. Unter einer effektiven Prophylaxe seien Blutungen deutlich seltener geworden als früher. „Dank einer intensiven wissenschaftlichen Forschung in der Hämostaseologie und der Behandlung in Hämophilie-Zentren, die häufig von speziell qualifizierten Transfusionsmedizinern geführt werden, kann das oberste Ziel, die Gelenkgesundheit der Patienten zu erhalten, heute bei vielen Patienten erreicht werden“, so Eichler. Hierdurch entstehe mehr Lebensqualität, da die Betroffenen aktiver und blutungsfrei am Leben teilhaben können.

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