Drohende Versorgungslücken bei Off-Label-Therapien: DGRh fordert gesetzliche Regelung

Zum Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar warnt die Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie und Klinische Immunologie (DGRh) vor gravierenden Versorgungslücken bei seltenen entzündlich-rheumatischen Erkrankungen.

Anträge auf Kostenübernahme für medizinisch indizierte und teils in Leitlinien empfohlener Off-Label-Therapien werden selbst in hochspezialisierten rheumatologischen Universitäts- und Fachkliniken wiederholt abgelehnt. Der bürokratische Aufwand dort ist erheblich: teilweise wird bis zu eine komplette Arztstelle durch Stellungnahmen und Widersprüche gegenüber Krankenkassen und dem Medizinischen Dienst (MD) gebunden, moniert die DGRh. „Wir erleben immer wieder, dass schwerkranke Patientinnen und Patienten eine medizinisch dringend notwendige Therapie nicht erhalten, obwohl alle zugelassenen Optionen ausgeschöpft sind“, sagt Prof. Ina Kötter, Vorstandsmitglied der DGRh. „Wenn Anträge trotz klarer Indikation abgelehnt werden, riskieren wir irreversible Organschäden. Das ist aus ärztlicher Sicht nicht akzeptabel.“

„Ärzte geraten in einen unzumutbaren Konflikt zwischen Patientenwohl und persönlichem Haftungsrisiko“

Auch wirtschaftliche Unsicherheit spiele eine Rolle. Werde eine Verordnung im Nachhinein als nicht erstattungsfähig bewertet, drohten Rückforderungen durch die Kassen. „Ärztinnen und Ärzte geraten hier in einen unzumutbaren Konflikt zwischen Patientenwohl und persönlichem Haftungsrisiko“, so Kötter. „Wir verbringen zunehmend Zeit mit Anträgen und Widersprüchen, statt uns um unsere Patientinnen und Patienten kümmern zu können.“

Der Off-Label-Use ist in der Rheumatologie häufig unvermeidbar. Zur Häufigkeit liegen nur Schätzungen vor. Demnach wird etwa jede zweite rheumatologische Patientin beziehungsweise jeder zweite Patient in Deutschland Off-Label behandelt, konstatiert die Fachgesellschaft. Ursache sei, dass für viele seltene rheumatologische Erkrankungen große randomisierte Studien fehlen und Zulassungserweiterungen aus ökonomischen Gründen häufig nicht betrieben werden.

Als selten gilt in der Europäischen Union eine Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Schätzungen zufolge existieren 6000 bis 8000 verschiedene seltene Erkrankungen. Zu den wichtigsten seltenen rheumatischen Erkrankungen zählen unter anderem systemische Sklerose, entzündliche Myopathien und seltene Kollagenosen.

Klare, rechtssichere und praktikable gesetzliche Regelung gefordert

Rechtlich ist eine Kostenübernahme im System der gesetzlichen Krankenversicherung unter engen Voraussetzungen möglich. In der Praxis verlangen Krankenkassen und Medizinischer Dienst jedoch häufig umfangreiche Einzelfallanträge; Leitlinienempfehlungen allein werden nicht immer als ausreichend anerkannt, erläutert die DGRh. Nur für einen kleinen Teil der Anwendungen lieg eine Bewertung der Expertengruppe Off-Label beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte vor.

„Schwerkranke Menschen mit seltenen Erkrankungen dürfen nicht an bürokratischen Hürden scheitern“, betont Prof. Ulf Wagner, Präsident der DGRh. „Wir brauchen eine bundesweit einheitliche, rechtssichere Regelung des Off-Label-Use, die medizinische Expertise anerkennt, Verordnende vor Regress schützt und Patientinnen und Patienten einen verlässlichen Zugang zu notwendigen Therapien ermöglicht.“ Angesichts des bestehenden und sich weiter verschärfenden Mangels an Rheumatologinnen und Rheumatologen könne man es sich nicht leisten, hochqualifizierte Fachärztinnen und Fachärzte mit Bürokratie zu blockieren, statt sie in der Patientenversorgung einzusetzen.

Literatur:

Kneitz C et al. In-label-Therapie entzündlicher Gelenkerkrankungen. Z Rheumatol 2018;77:559–568. https://doi.org/10.1007/s00393-018-0498-2

Bauhammer J et al. Seltene Erkrankungen in der Rheumatologie. Arthritis und Rheuma 2021;41(02):127-136. doi:10.1055/a-1378-5963