Epidermolysis bullosa: Rekombinantes Fusionsprotein in der Pipeline

Zur weiteren Entwicklung, Registrierung und Vermarktung eines Wirkstoffs zur Behandlung von Epidermolysis bullosa (EB) wird die Universität Tampere, Finnland, künftig mit einem französischen Unternehmen kooperieren.

„Vorklinische Studien haben gezeigt, dass unser Wirkstoffmolekül wirksamer ist als alle bisher getesteten Moleküle für diese seltene Hauterkrankung“, sagt Prof. Tero Järvinen von der Universität Tampere.

Aufgrund der Ergebnisse experimenteller Krankheitsmodelle haben sowohl die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) dem Wirkstoffmolekül den Status eines Orphan Drugs (ODD) und einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (RPDD) zuerkannt.

Das Molekül DCN-tCRK wurde im Labor für Regenerative Medizin unter der Leitung von Järvinen an der Universität Tampere entwickelt. Es ist ein rekombinantes Fusionsprotein und besteht aus zwei sich gegenseitig unterstützenden Funktionseinheiten. Das von Järvinen geleitete und von Business Finland von 2021 bis 2023 finanzierte Projekt DecoDerma hat den Anstoß zu den Bemühungen gegeben, dieses Molekül zu vermarkten.

„Ich bin stolz darauf, dass das von uns entdeckte Molekül lizenziert worden ist. Dies ist das Ergebnis von 20 Jahren systematischer Forschungsarbeit. Wir hoffen, dass das Produkt letztendlich zur Behandlung von EB beitragen wird, die im Säuglingsalter tödlich verlaufen kann. Ohne Theravia hätten wir die Entwicklung des Medikaments mit unseren akademischen Ressourcen nicht vorantreiben können. Theravia verfügt sowohl über die notwendigen Fähigkeiten als auch über die finanziellen Mittel, um die klinische Entwicklung durchzuführen“, sagt Järvinen.

Eine Lizenzvergabe in diesem Umfang ist an der Universität Tampere relativ selten. Die Universität unterstützt Forschende bei der Suche nach Partnern, um ihre Neuerungen auf den Markt zu bringen. In diesem Fall befand sich die Universität Tampere in einer einzigartigen Position, da sie mehrere Angebote für die Entwicklung und Vermarktung des Moleküls erhalten hatte.

„Wir haben das beste Angebot aufgrund finanzieller Erwägungen und der Qualität der Strategie zur Arzneimittelentwicklung ausgewählt. Die Größe, das dynamische Wachstum und die bedeutenden Investitionen von Theravia in die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten waren ebenfalls ausschlaggebend“, so Juho Väisänen, Leiter der Innovationsdienste an der Universität Tampere.