Erprobung von Observer Reported Outcomes bei Kindern mit Mukoviszidose

Die Wahrnehmung von Patienten ihre Erkrankung und Therapie betreffend, die in Patient Reported Outcomes (PRO) ihren Ausdruck findet, stellt einen wichtigen Endpunkt in klinischen Studien dar. Bei kleinen Kindern allerdings sind diese naturgemäß schwer zu ermitteln, da sie möglicherweise noch nicht dazu in der Lage sind, verlässlich darüber Auskunft zu geben, wie sie sich fühlen.

An dieser Stelle kommen Observer Reported Outcomes (ObsRO) ins Spiel. In einer aktuellen Studie haben Wissenschaftler ein Instrument zur Beurteilung von Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 0–6 und 7–11 Jahren entwickelt und in einer Pilotstudie getestet, das auf den Beobachtungen der Eltern beruht.

Zunächst erhoben die Forscher in Gesprächen mit den Eltern der Kinder die Atemwegssymptome, die diese zu Beginn sowie zum Zeitpunkt einer akuten Atemwegserkrankung bei den kleinen Patienten beobachten konnten. Das daraus resultierende Instrument wurde in weiteren Interviews sowie in Gesprächen mit Medizinern noch weiter verfeinert. In einem Pilot-Feldtest wurde dann die Test-Retest-Reliabilität evaluiert und ermittelt, inwieweit sich anhand der einzelnen Punkte zwischen gesunden und Krankheitsphasen unterscheiden ließ.

Das entwickelte Instrument besteht aus 17 Punkten, die Atemwegssymptome und von anderen Personen wahrnehmbare, mit der Mukoviszidose in Zusammenhang stehende Auswirkungen zum Gegenstand haben. In der Analyse erwies sich die Test-Retest-Reliabilität in beiden untersuchten Altersgruppen als akzeptabel. Bei den 7- bis 11-Jährigen allerdings war die Fähigkeit des Instrumentes zur Unterscheidung zwischen gesunden und Krankheitsphasen nur gering, was laut den Studienautoren möglicherweise auf eine geringere direkte Beobachtung älterer Kinder durch ihre Eltern zurückzuführen ist.

Zusammenfassend halten die Wissenschaftler das ObsRO-Instrument für Kinder bis zu 6 Jahren, die an Mukoviszidose leiden, für vielversprechend, während man sich bei älteren Kindern möglicherweise besser auf deren eigene Angaben als auf die Beobachtungen der Eltern verlässt. In einem nächsten Schritt für die Altersgruppe der Kinder bis zu 6 Jahren wollen die Studienautoren nun das Instrument als exploratorischen Endpunkt in klinischen Studien einsetzen, um so die Anzahl der abgefragten Punkte reduzieren und eine Skala entwickeln zu können sowie Zuverlässigkeit und Validität weiter zu testen.