Erste Patientin mit Myasthenia gravis in Phase-I-Studie zu CAR-T-Zelltherapie eingeschlossen

Am LMU-Klinikum München ist die weltweit erste Patientin mit Myasthenia gravis in eine Phase-I-Studie zu Sicherheit und Wirksamkeit der CAR-T-Zell-Therapie bei neuroimmunologischen Erkrankungen wie Multipler Sklerose oder Myasthenia gravis eingeschlossen worden.

Die CAR-T-Zell-Therapie (chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen), die sich inzwischen als vielversprechende innovative Behandlungsmöglichkeit bei bestimmten Formen von Blutkrebs (Leukämien; Lymphome) fest etabliert hat, ist in den vergangenen Jahren auch zunehmend in den Fokus der Behandlung von therapierefraktären Autoimmunerkrankungen gerückt. Neben Behandlungserfolgen beim systemischen Lupus erythematodes (SLE) wurden in den zurückliegenden zwei Jahren auch vielversprechende Einzelfälle zur Behandlung mit CD19-CAR-T-Zellen bei neuroimmunologischen Erkrankungen wie der Multiplen Sklerose und der Myasthenia gravis berichtet.

Um die Verträglichkeit, aber auch die Wirksamkeit dieser neuen Therapiemöglichkeit bei diesen Erkrankungen bestmöglich untersuchen zu können, sind nun klinische Studien notwendig. Das Institut für Klinische Neuroimmunologie (Principal Investigator Prof. Tania Kümpfel zusammen mit PD Dr. Lisa Ann Gerdes und Team) nimmt gemeinsam mit der Hämatologie (Prof. Marion Subklewe, Dr. Veit Bücklein und Team) am LMU Klinikum an einer internationalen Phase-I-Studie* mit CD19-gerichteten CAR-T-Zellen teil, die von Bristol Myers Squibb weltweit durchgeführt wird.

In diese Studie können Patienten mit aktiver Multipler Sklerose, progredienter Multipler Sklerose und aktiver, schwer verlaufender Myasthenia gravis teilnehmen, die nicht ausreichend auf Vortherapien angesprochen haben.

Erster Patient mit progredienter Multipler Sklerose behandelt

Am LMU Klinikum ist nun weltweit die erste Patientin mit Myasthenia gravis in die Studie eingeschlossen worden. „Einen Patienten mit progredienter Multipler Sklerose konnten wir ebenfalls schon im Rahmen der Studie mit CAR-T-Zellen behandeln, ein weiterer Patient mit Multipler Sklerose ist geplant“, berichtet Kümpfel vom Institut für Klinische Neuroimmunologie.

Die CAR-T-Zell Infusion erfolgte bereits komplikationslos auf der hämatologischen Station im Haus. Die Patientinnen und Patienten werden weiter engmaschig von der Neuroimmunologie gemeinsam und in enger Abstimmung mit der Hämatologie beobachtet und betreut.

 

*Studie: A Phase 1, Multicenter, Single-arm, Dose-escalation Study of CC-97540 (BMS-986353), CD19-Targeted NEX-T Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells, Evaluating Safety and Tolerability in Participants with Autoimmune Neurological Diseases: Relapsing Forms of Multiple Sclerosis (RMS), Progressive Forms of Multiple Sclerosis (PMS), or Refractory Myasthenia Gravis (MG) (Breakfree-2); Protokoll-Nummer CA061-1001