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Nicht transfusionsabhängige a- oder b-Thalassämie: Mitapivat als orale Therapieoption geeignet

Mitapivat bietet erstmals eine orale Therapieoption für Erwachsene mit nicht transfusionsabhängiger α- oder β‑Thalassämie. Die Phase‑III‑Studie ENERGIZE zeigt, dass der Pyruvatkinase‑Aktivator die Hämoglobinkonzentration signifikant erhöht und Fatigue reduziert – bei […]

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G-BA fördert Studie zur Versorgungssituation von Kindern mit Sichelzellkrankheit

Forschende der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) und des Universitätsklinikums Düsseldorf (UKD) wollen die Versorgungslage und die spezifischen Bedürfnisse von Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD) untersuchen und bedarfsgerechte Präventions-Empfehlungen entwickeln. Der Gemeinsame Bundesausschuss […]

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Hämoglobinopathien: Verbesserte Lebensqualität nach Gentherapie

Bei Patienten mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie könnte die CRISPR-basierte Gentherapie Exagamglogen Autotemcel die empfundene Lebensqualität deutlich verbessern und vor allem jüngeren Patienten ein normales Leben ermöglichen, wie die Ergebnisse zweier […]