G-BA: Gentherapie nur bei hohen Qualitätsstandards

Die Anwendung der Gentherapie zur Behandlung der SMA wird künftig an hohe Qualitätsstandards geknüpft. Das geht aus einem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vom 20. November hervor. Zudem ist der Bluttest auf Sichelzellkrankheit  künftig fester Bestandteil der Früherkennungsuntersuchungen bei Neugeborenen in Deutschland. 

Alle Einrichtungen, die das neuartige Gentherapeutikum Zolgensma^® bei Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) einsetzen wollen, müssen im Interesse der Patientensicherheit zukünftig hohe Qualitätsstandards einhalten müssen. Dann sind sie nach Vorstellung des G-BA auch von Einzelfallanträgen zu der Arzneimitteltherapie befreit.

Wesentliche Punkte der qualitätssichernden Anforderungen betreffen die Infrastruktur und Organisation der medizinischen Einrichtungen. Nachweislich müssen sie zudem über eine pflegerische und fachärztliche Kompetenz in der Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen und speziell der SMA verfügen. Der Beschluss des G-BA tritt in Kraft, wenn das Bundesministerium für Gesundheit innerhalb von zwei Monaten keine rechtlichen Einwände erhebt. Bestehende Behandlungseinrichtungen müssen anschließend innerhalb von sechs Monaten nachweisen, dass sie diese Anforderungen erfüllen.

„Eltern genauso wie die behandelnden Ärztinnen und Ärzte verknüpfen riesige Hoffnungen und Erwartungen mit der gentherapeutischen Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie. Denn bislang gibt es kaum Therapiealternativen. Und der Hersteller verspricht Heilung bei einer einmaligen Anwendung. Der Therapieansatz zur Behandlung dieser seltenen und hoch komplexen Erkrankung ist komplett neuartig, deshalb wissen wir naturgemäß leider noch wenig über akute und langfristige Nebenwirkungen oder Komplikationen. Hinzukommt, dass die Datenlage zu diesem Orphan Drug derzeit sehr schwach ist. Der G-BA hat deshalb im Sinne der Patientensicherheit bewusst hohe fachliche Anforderungen an die Erfahrungen der Einrichtungen in Bezug auf die Differenzialdiagnostik, die Anwendung und die Nachsorge definiert, um die Therapie auf besonders spezialisierte Behandlungseinrichtungen zu konzentrieren. Krankenhäuser, die diese Qualitätsanforderungen nachweislich erfüllen, sollten aus Sicht des G-BA keine Einzelfallanträge zu der Arzneimitteltherapie mehr stellen müssen. Dieser für die Leistungserbringer sehr wichtige Punkt sollte jedoch auch gesetzlich klargestellt werden. Einen entsprechenden Vorschlag haben die drei unparteiischen Mitglieder in die Diskussion um das Gesundheitsversorgungsweiterentwicklungsgesetz eingebracht“, erläuterte Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel.

Zudem gibt Hecken einen Ausblick auf weitere Beschlüsse hinsichtlich der Gentherapie: „Bei den Plenumssitzungen Mitte Dezember und voraussichtlich auch Anfang Februar wird Zolgensm ebenfalls eine Rolle spielen. Trotz der bislang unvollständigen Datenlage wird der G-BA im Dezember das Bewertungsverfahren zum Ausmaß des Zusatznutzens von Zolgensma vorläufig abschließen – da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen aufgrund einer gesetzlichen Grundsatzentscheidung bereits als gegeben. In unseren Entscheidungsunterlagen werden wir auch darstellen, was wir zum therapeutischen Nutzen und den Nebenwirkungen derzeit wissen. Das sind gerade für behandelnde Ärztinnen und Ärzte nochmals wertvolle Informationen. Für Anfang Februar ist ein Beschluss geplant, mit dem wir zum ersten Mal in die sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung einsteigen werden: Bei Zolgensma wollen wir aus der laufenden Versorgung der Patientinnen und Patienten Daten gewinnen, um den therapeutischen Stand des Arzneimittels im Vergleich zu Alternativen besser beurteilen zu können. Denn bei Zolgensma lagen zum Zeitpunkt der Zulassung noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung des langfristigen Zusatznutzens vor.“

150 Neugeborene pro Jahr von Sichelzellenanämie betroffen

Basis für den Beschluss zum Neugeborenenscreening auf Sichelzellenanämie ist eine vom G-BA beauftragte Studienauswertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), die belegt, dass eine frühestmögliche Diagnose – mit der die Beratung und Anleitung zu Verhaltensregeln der Angehörigen einhergeht – einen deutlichen Vorteil für die medizinische Behandlung bietet.

Pro Jahr werden in Deutschland etwa 150 Kinder mit der Sichelzellkrankheit geboren. Ohne eine frühzeitige Blutuntersuchung wird diese Erbkrankheit oft erst zwischen dem 3. Lebensmonat und dem 5. Lebensjahr erkannt. Zum Beispiel, weil bei den Kindern schmerzhafte Schwellungen an Finger-​ und Zehenknochen auftreten, sie mit vielen bakteriellen Infektionen bis hin zur Blutvergiftung zu kämpfen haben oder sie eine Blutarmut mit einer sich rasch vergrößernden Milz aufgrund einer Blutansammlung in dem Organ entwickeln. Heute leben in Deutschland schätzungsweise 3000 Menschen mit der Sichelzellkrankheit.