Geographische Atrophie: Apellis gibt negative Stellungnahme zu Syfovre in der EU bekannt

Das Pharmaunternehmen Apellis Pharmaceuticals Inc. hat bekanntgegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine negative Stellungnahme zum Antrag auf Marktzulassung von Syfovre (Wirkstoff Pegcetacoplan) abgegeben hat. Darauf machte jetzt die Patientenorganisation Pro Retina Deutschland e. V. aufmerksam.

Pegcetacoplan und ein weiterer Wirkstoff (Avacincaptad Pegol, Firma Astellas), so erläutert Pro Retina, seien im Frühjahr 2023 in den USA als erste Medikamente gegen die Geographische Atrophie (GA) zugelassen worden. Bei der GA handele es sich um die trockene Spätform der Altersabhängigen Makula-Degeneration (AMD), die einen weitreichenden Sehverlust bewirkt.

Die Wirkstoffe greifen in das Komplementsystem ein, welches Teil des angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Komplementsystem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewebeschäden verantwortlich sein. Das ist auch bei der GA der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewebeschäden die Photorezeptoren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von GA-Läsionen.

“Beide Wirkstoffe verhindern, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt”, betont Pro retina. In klinischen Studien habe Pegcetacoplan zeigen können, dass nach 24 Monaten das Wachstum der GA-Läsionen reduziert worden sei. Dabei sei der Wirkstoff einmal pro Monat beziehungsweise alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert worden.

Begründung der EMA zum Negativ-Votum

Der Ausschuss der Humanarzneimittel begründete das negative Votum nach Angaben von Pro Retina folgendermaßen: Die vorgelegten Studiendaten zeigten zwar, dass Pegcetacoplan das morphologische Wachstum der GA-Läsionen verlangsamt. Dies führte während des Beobachtungszeitraums der Studie allerdings nicht zu einem nachweisbaren klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten. Ein positiver Effekt auf die Sehfunktion oder die Lebensqualität der AMD-Patienten konnte laut CHMP in den Studien nicht nachgewiesen werden. Dagegen bergen, so der CHMP, regelmäßige Injektionen in das Auge ein nicht zu vernachlässigendes Risiko für unerwünschte Ereignisse, einschließlich der Entwicklung einer feuchten AMD oder Entzündungen im Auge, die das Sehvermögen weiter verschlechtern könnten. Daher kam die Agentur zu dem Schluss, dass der Nutzen von Syfovre die Risiken nicht überwiege und empfahl, die Zulassung zu verweigern.
Der Hersteller, so Pro Retina weiter, habe Widerspruch gegen das negative Gutachten eingelegt. Hierbei habe der CHMP der EMA auch weitere Daten zu berücksichtigen, die vom Hersteller inzwischen zusätzlich eingereicht worden seien. Eine Entscheidung werde im Herbst 2024 erwartet.

Die Patientenorganisation Pro Retina weist darauf hin, dass viele Betroffene an die Entwicklung des Wirkstoffes große Hoffnungen geknüpft haben: „Nachdem der Wirkstoff in den USA bereits eingesetzt wird, haben viele Betroffene gehofft, dass die Therapie auch in Deutschland zugelassen wird. Für viele war das der einzige Rettungsanker, da es bislang gar keine Therapieoption gibt. Umso wichtiger ist es, dass sich die Rat und Orientierung suchenden Betroffenen jetzt an die Beraterinnen und Berater von Pro Retina wenden können “, so Ute Palm, Vorstandsvorsitzende von Pro Retina.

Weiterführende Informationen zur EMA-Entscheidung zu Syfovre.