Hoher Zusatznutzen von neuer Routineprophylaxe bei Hämophilie B16. Oktober 2025 Hämophilie B, auch als Bluterkrankheit bekannt, ist eine Gerinnungsstörung. Symbolbild Steffen Kögler/stock.adobe.com Für die vorbeugende Behandlung von Patienten mit einer Variante der Hämophilie B konnte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) dem neu zugelassenen Wirkstoff Concizumab einen hohen Zusatznutzen bescheinigen. Die Bescheinigung eines erheblichen und beträchtlichen Zusatznutzens als Ergebnis der sogenannten frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel kommt nicht häufig vor. Seit dem Start der Bewertungen im Jahr 2011 war dies nur bei ca. 18 Prozent der Arzneimittel der Fall. Concizumab als Routineprophylaxe Bei der Hämophilie ist die Gerinnungsfähigkeit des Blutes teils deutlich vermindert. Viele Mutationsvarianten von Gerinnungsfaktor-Genen können Ursache der Krankheit sein. Bei der vorbeugenden Behandlung, auch als Routineprophylaxe bezeichnet, geht es ganz zentral darum, spontane Blutungen und damit verbundene Bedarfsbehandlungen zu vermeiden. Der neue Wirkstoff Concizumab ist zugelassen zur Routineprophylaxe für Erwachsene und Jugendliche ab zwölf Jahren mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) und Faktor-IX-Inhibitoren. Dem Hersteller war es gelungen, mit sehr kleinen Patientenzahlen eine vergleichende Studie aufzulegen. Aufgrund der hier gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Blutungsfreiheit und behandelte (Gelenk-)Blutungen gegenüber der Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten konnte der G-BA für Patientinnen und Patienten, für die eine Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten infrage kommt, einen beträchtlichen Zusatznutzen ableiten. Beschlüsse sind Basis für Preisverhandlungen Die Beschlüsse treten mit der heutigen Veröffentlichung auf der Website des G-BA in Kraft. Die Ergebnisse dieser Nutzenbewertungen sind Ausgangspunkt für die Preisverhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und den pharmazeutischen Herstellern. Am Ende der Verhandlungen steht fest, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung für das Arzneimittel künftig bezahlt. Nur in den ersten sechs Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gilt der vom Hersteller festgelegte Preis.
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