Meta-Analyse bestätigt Wirksamkeit von Risdiplam

CUENCA (Biermann) – Nach zwölf Monaten Behandlung von Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA 1) mit dem Spleißmodifikator Risdiplam erreicht mehr als die Hälfte der Kinder einen CHOP-INTEND-Score von mindestens 40 Punkten, etwa jedes dritte Kind kann mehr als fünf Sekunden lang ohne Hilfe sitzen. Das zeigt eine Meta-Analyse spanischer Wissenschaftler in „Pharmacotherapy“.

Ziel des systematischen Reviews und der Meta-Analyse war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam auf die motorischen und respiratorischen Funktionen bei SMA zu bewerten. Dazu durchsuchten Carlos Pascual-Morena von der Universidad de Castilla – La Mancha in Cuenca, Spanien, und Kollegen die Datenbanken Medline, Scopus, Web of Science und Cochrane Library nach entsprechenden Studien, die bis März 2023 veröffentlicht wurden. Eingeschlossen wurden schließlich elf Prä-Post-Studien, die die Wirkung von Risdiplam auf den Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), den 32-teiligen Motor Function Measure (MFM32), das Revised Upper Limb Module (RULM), die Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE), die Atemfunktion und den Anteil der Risdiplam-bedingten unerwünschten Ereignisse in einer Population mit SMA (Phänotypen 1 und 2/3) ermittelten.

Die Meta-Analyse der Daten ergab, dass nach zwölf Monaten Behandlung 57 Prozent der Teilnehmer (95%-Konfidenzintervall [KI] 0,44–0,70) mit SMA1 einen CHOP-INTEND-Score von mindestens 40 Punkten erreichten, 85 Prozent der Kinder (95%-KI 0,76–0,94) konnten oral ernährt werden, 53 Prozent (95%-KI 0,41–0,66) konnten den Kopf alleine halten und fast jedes dritte Kind (32 %; 95%-KI 0,20–0,44) konnte länger als fünf Sekunden ohne Hilfe sitzen. Bei SMA2/3 stiegen MFM32, RULM und HFMSE um 2,09 (95%-KI 1,17–3,01), 1,73 (95%-KI 1,25–2,20) bzw. 1,00 (95%-KI 0,40–1,59) Punkte. Uneinheitlich stellte sich die Wirkung von Risdiplam auf die Atmungsfunktion bei SMA2/3 dar. Unerwünschte Ereignisse traten unter der Therapie bei 16 Prozent der Teilnehmer auf, wobei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aufgrund der geringen Fallzahl nicht quantifiziert werden konnten.

Auch wenn die verfügbaren Daten begrenzt seinen, deuteten sie dennoch darauf hin, dass Risdiplam ein wirksames und sicheres Arzneimittel für die Behandlung von SMA ist, fassen die Autoren die Ergebnisse ihrer Meta-Analyse zusammen. Allerdings könnte der langfristige klinische Nutzen zum Teil vom Krankheitsstadium abhängen, in dem die Behandlung eingeleitet wird, geben die Autoren abschließend zu bedenken. (ej)

Autoren: Pascual-Morena C et al.
Korrespondenz: Iván Cavero-Redondo; [email protected]
Studie: Efficacy of risdiplam in spinal muscular atrophy: A systematic review and meta-analysis
Quelle: Pharmacotherapy, 13. Augsut 2023
doi: 10.1002/phar.2866