Neue Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bilden positive Entwicklung ab

Die jährliche Auswertung von Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register zeigt, dass die durchschnittliche Lebenserwartung der Betroffenen weiter ansteigt. Sie liegt für ein heute Neugeborenes mit Mukoviszidose nun bei 67 Jahren.

Eine deutliche Zunahme ergibt sich auch bei der Zahl der Elternschaften von Menschen mit der seltenen Erbkrankheit, während die Exazerbationshäufigkeit ebenso wie die Zahl notwendiger Transplantationen abnimmt. Vorgestellt wurde der aktuelle Register-Berichtsband auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung, der interdisziplinären jährlichen Fachtagung des Bundesverbands Mukoviszidose e.V.

Deutlicher Anstieg der Lebenserwartung

„Im aktuellen Berichtsband werten wir Daten bis Ende 2023 aus und sehen erstmals mittelfristige Auswirkungen der hocheffektiven Modulatortherapie (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor [ETI])“, erläutert Prof. Lutz Nährlich, medizinischer Leiter des Deutschen Mukoviszidose-Registers. „Besonders eindrücklich ist die Entwicklung der durchschnittlichen Lebenserwartung: Sie liegt heute bei 67 Jahren und ist gegenüber dem Vorjahr um sieben Jahre gestiegen. Das ist sehr ermutigend, allerdings muss man dazu sagen, dass die statistische Berechnung der Lebenserwartung mit vielen Unsicherheiten behaftet ist, weil heute niemand wirklich abschätzen kann, wie sich neue Therapien langfristig auf den Gesundheitszustand der Betroffenen auswirken.“

Nährlich ergänzt: „Berechnet wird die durchschnittliche Lebenserwartung im Wesentlichen auf Basis der vergangenen Sterberaten und einer Fortführung des gegenwärtigen Trends. In den vergangenen Jahren ist die Anzahl jährlicher Todesfälle von Menschen mit Mukoviszidose stark zurückgegangen. Dabei ist zu berücksichtigen, dass die Darstellung nicht zwischen CF-Betroffenen mit beziehungsweise ohne CFTR-Modulatortherapie unterscheidet und daher die individuelle Vorhersage eingeschränkt ist. Dies erklärt auch, weshalb in 2023 das durchschnittliche Sterbealter von Menschen mit Mukoviszidose bei 39 Jahren und demnach immer noch rund 40 Jahre unter dem der Gesamtbevölkerung lag, die laut Statista in 2023 durchschnittlich im Alter von rund 80 Jahren verstorben ist.“

Nach Angaben des Mukoviszidose Institutes rangiert Deutschland im internationalen Vergleich bezüglich der Lebenserwartung für Menschen mit Mukoviszidose aktuell im oberen Bereich – in den USA liegt diese beispielsweise derzeit bei 62 Jahren und in Großbritannien bei 64 Jahren.

Immer mehr Menschen mit Mukoviszidose werden Eltern

Die deutlich steigende Lebenserwartung und auch die Verbesserungen im Hinblick auf die Lebensqualität führen dazu, dass sich für viele Menschen mit Mukoviszidose neue Perspektiven eröffnen, die noch vor einigen Jahren keine Option waren – eine davon ist die Familiengründung. So ist die Anzahl der im Deutschen Mukoviszidose-Register dokumentierten Mutterschaften von Frauen mit Mukoviszidose von acht im Jahr 2000 auf 63 im Jahr 2023 angewachsen. Die Anzahl der Vaterschaften von Männern mit Mukoviszidose erhöhte sich von vier (2000) auf 16 (2023).

Neben den Verbesserungen bei Lebensqualität und Lebenserwartung lässt sich diese Entwicklung laut dem Mukoviszidose Institut auch mit einer direkten Wirkung von ETI auf die weibliche Fruchtbarkeit erklären: Die Verbesserung der Funktion des CFTR-Kanals in den Zellen durch den Modulator führe unter anderem dazu, dass sich der bei Mukoviszidose verdickte Schleim im Gebärmutterhals verflüssigt und somit eine Befruchtung von Eizellen wahrscheinlicher wird. Da bei Männern die durch die Mukoviszidose bedingten Schädigungen am Samenleiter auch unter ETI nicht reversibel sind und sie weiterhin auf künstliche Befruchtungsmethoden zurückgreifen müssen, steigt die Anzahl der Vaterschaften von Männern mit Mukoviszidose weniger stark an.

Rückgang bei Exazerbationen, Transplantationen und der Basistherapie

Weitere positive Trends bei der jährlichen Auswertung der Registerdaten verweisen auf einen deutlichen Rückgang von Exazerbationen und Hospitalisierungen, deren Häufigkeit sich in den vergangenen acht Jahren mehr als halbiert haben. Auch eine signifikante Abnahme der Zahl von Transplantationen ist dokumentiert: von 35 Transplantationen im Jahr 2020 auf sechs im Jahr 2023. Auffällig findet das Mukoviszidose Institut außerdem den Rückgang bei der Durchführung der Inhalationstherapie, einem Bestandteil der klassischen Mukoviszidose-Basistherapie. So seien beispielsweise Inhalationen mit Antibiotika und DNase (Dornase alfa) seit 2020 um rund 20 Prozent zurückgegangen. Das Mukoviszidose Institut erkennt hier einen durch die Modulatoren bedingten Paradigmenwechsel in der Therapie.

Die Zahl der Patienten, die ETI nehmen, ist den ausgewerteten Daten zufolge im Vergleich zum Vorjahr noch einmal gestiegen: So sind es aktuell 64 Prozent der Kinder und Jugendlichen (2022: 59%) und 83 Prozent der Erwachsenen (2022: 81%).

Die Dreifachtherapie ist derzeit für Menschen mit Mukoviszidose ab 2 Jahren zugelassen, Zulassungserweiterungen werden nach Angaben des Mukoviszidose Institutes erwartet.