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Liebe Leserinnen und Leser des Kompakt Hals-Nasen-Ohrenheilkunde,
deutlich weniger Angioödem-Attacken und ein niedriger Kallikrein-Level im Plasma – die Ergebnisse einer aktuellen Phase-II-Studie mit einer auf der CRISPR-Cas9 basierenden Gentherapie zur Behandlung des Hereditären Angioödems sind vielversprechend. Insgesamt 27 Patienten nahmen an der Studie teil, sechs von ihnen erhielten ein Placebo und die übrigen den Wirkstoff in zwei unterschiedlichen Dosierungen, jeweils als einmalige Gabe. Eine Phase-III-Studie und die langfristige Nachverfolgung der Patienten sind geplant.
Das Molekül AZD7648, das eine CRISPR-Cas-Gentherapie effizienter machen sollte, haben Schweizer Forschende unter die Lupe genommen und gravierende Nebenwirkungen für diesen Ansatz gefunden: Das Molekül zerstört Bereiche des Genoms. Für die Autoren „ein herber Rückschlag“.
Weitere Details zu diesen beiden Themen finden Sie in unserem Newsletter. Außerdem: Eine aktuelle Studie bringt neue Erkenntnisse zu frühen Immunmechanismen, die bei der Allergen-Immunotherapie gegen Insektengift eine entscheidende Rolle spielen. Die Ergebnisse könnten die Basis für wirksamere Behandlungen anderer Allergien sein.
Eine interessante Lektüre und eine gute Woche wünscht Ihnen,
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