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dass es vor einigen Jahren möglich wurde, die Spinale Muskelatrophie (SMA) durch Gabe von Spleiß-Modifikatoren, später dann auch durch Gentherapie zu behandeln, galt als gewaltiger Fortschritt in der neurologischen Versorgung und gibt Betroffenen und ihre Familien Hoffnung, der bislang als unheilbar geltenden Erkrankung nicht völlig machtlos gegenüberzustehen. Doch nur selten geben sich Wissenschaftler mit dem bislang Erreichten zufrieden. Das gilt auch für Forschende der Technischen Universität Dresden, die angesichts der Bedeutung, die das SMN-Protein für die Entwicklung von Neuronen aus Vorläuferzellen hat, eine echte Heilung der SMA nur in pränatalen Stadien für möglich halten.
Und tatsächlich fanden sie mithilfe von Organoiden, die sie aus Hautzellen von SMA-Patienten züchteten, schon im Embryonalstadium Fehlentwicklungen wie eine vorzeitige Zelldifferenzierung und eine Verschiebung der Zellpopulationen hin zu mehr Muskel- und weniger Nervenzellen. Sollte es gelingen, in diese Prozesse regulierend einzugreifen, müsste das SMA-Screening von der Neugeborenen-Phase auf die frühe Schwangerschaft verschoben werden. Das klingt derzeit zwar noch nach Zukunftsmusik, für die Gentherapie galt das aber auch einmal.
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