14.1/2026

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Liebe Leser:innen,
auch in diesem Jahr können Sie wieder mit spannenden neuen Erkenntnissen aus dem Bereich neuromuskulärer Erkrankungen rechnen. Wie immer stehen aktuelle therapeutische Ansätze insbesondere für Patient:innen mit SMA und die Auswertung und Bewertung neuer Studiendaten im Fokus.

Wenn wir über die Behandlung von Patient:innen mit SMA sprechen, sind unsere primären Ziele der langfristige Erhalt und die Stabilisierung der motorischen Funktionen, sodass die Patient:innen ein Maximum an Freiheit und Unabhängigkeit leben können. In diesem Zusammenhang haben wir hier die wichtigsten Informationen rund um den einzigen verfügbaren oralen Behandlungsansatz, die Therapie mit Evrysdi®, für Sie zusammengestellt.
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Flexibilität bei der SMA-Therapie
Für alle Patient:innen mit SMA* zugelassen, steht Evrysdi® seit 5 Jahren als Lösung zum Einnehmen und seit dem letzten Jahr auch als Filmtablette zur Verfügung. Evrysdi® überzeugte in einem umfangreichen klinischen Studienprogramm,3–5 ist anhaltend3 sowie systemisch wirksam6 und verfügt über ein bewährtes Sicherheitsprofil.3,7 Evrysdi® bietet SMA-Patient:innen und Angehörigen eine einfache und wirksame Therapie für mehr Flexibilität und Unabhängigkeit im Alltag.1,2
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Experteninterview
5 Jahren orale SMA-Therapie mit Evrysdi®
Evrysdi® ist die einzige Therapie, die SMA-Patient:innen zu Hause selbstständig einnehmen können.1,2 Dies wirkt sich insbesondere auf die Flexibilität und Unabhängigkeit der Patient:innen und damit auf deren Lebensqualität aus. Wie schätzt Herr PD Dr. Felix Kleefeld, Oberarzt am BG Universitätsklinikum Bergmannsheil Bochum, die orale Therapie ein? Und weshalb hat die Zulassung von Evrysdi® seiner Meinung nach einen Paradigmenwechsel für Behandler:innen und Patient:innen eingeleitet? Dies und mehr erfahren Sie im Interview.
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Langzeitergebnisse therapienaiver Patient:innen mit SMA Typ 2 oder 3
Patient:innen mit SMA profitieren von 5 Jahren konstanter Wirksamkeit mit Evrysdi®3
Bereits im ersten Behandlungsjahr war die motorische Funktion therapienaiver Patient:innen mit SMA Typ 2 oder 3 unter Evrysdi® verbessert.5 5-Jahres-Daten der SUNFISH-Studie zeigen, dass die motorische Funktion über den langen Zeitraum stabil blieb und die Patient:innen mehr Unabhängigkeit im Alltag erreichten.3
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Evrysdi® ist auch als Filmtablette verfügbar
Patient:innen mit SMA sind flexibler und unabhängiger mit der Filmtablette2
Seit Juni 2025 ist Evrysdi® auch als Filmtablette für Patient:innen mit SMA ab 2 Jahren und ≥ 20 kg Körpergewicht zugelassen. Die Filmtablette muss nicht gekühlt werden, wird 1 x täglich im Ganzen geschluckt oder in Wasser aufgelöst und flexibel zu Hause oder unterwegs eingenommen.2 Sie ist bioäquivalent zur bewährten Evrysdi®-Lösung zum Einnehmen.8 Evrysdi® in Filmtablettenformulierung bietet die bewährte Wirksamkeit und Sicherheit der Evrysdi®-Lösung in praktischer Darreichungsform.1,2,8
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Bewährte Dosierung
Evrysdi® – täglich wirksam dosiert
Die gewichts- und altersentsprechende Dosierung von Evrysdi® wurde anhand klinischer Studienergebnisse etabliert und führt zu einer anhaltenden Verdopplung der SMN-Protein-Spiegel.9,10 Diese Verdopplung ist für die gute Wirksamkeit der Therapie grundlegend.9,10
Daher ist die tägliche Dosierung von Evrysdi® (Dosisanpassungen für Kinder unter 2 Jahren und 20 kg, Fixdosis für alle Patient:innen ab 2 Jahren und 20 kg) für alle Patient:innen immer genau richtig wirksam dosiert.
Aktuelle Entwicklungen und Informationen rund um die Therapie von Patient:innen mit SMA finden Sie in Roche-Fachportal.

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* Evrysdi® wird angewendet zur Behandlung der 5qassoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.1,2
SMA: spinale Muskelatrophie; SMN: Survival of Motor Neuron.
1. Fachinformation Evrysdi® 0,75 mg/ml Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen, aktueller Stand.
2. Fachinformation Evrysdi® 5 mg Filmtabletten, aktueller Stand.
3. Servais L et al. MDA ‍2025; Poster ‌94.
4. Mazurkiewicz-Bełdzińska M et al. WMS 2025; Präsentation.
5. Mercuri E et al. Lancet Neurol 2022;21:42–52. Erratum in: Lancet Neurol 2022;21:e2.
6. Poirier A et al. Pharmacy Res Perspect 2018;6:e00447.
7. Masson R et al. WMS 2025, Präsentation.
8. Kletzl H et al. CSMA 2024; Poster.
9. Kletzl H et al. WMS 2018; Poster.
10. Ratni H et al. J Med Chem 2018;61:6501–17.
Zu den Pflichtangaben
Qr Code
go.roche.de/Evrysdi_PA

03/2026
M-DE-00029867

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