Kardiale Amyloidose: Vorteile der kausalen Therapie mit Vyndaqel® 61 mg

Liebe Leserin, lieber Leser,

die kardiale Amyloidose (ATTR-CM) ist eine häufig übersehene Ursache für Herzinsuffizienz.¹ Die Erkrankung ist fortschreitend und unbehandelt liegt die mediane Überlebenszeit der Betroffenen lediglich bei etwa dreieinhalb Jahren.² Eine frühe Diagnose und kausale Therapie sind daher entscheidend für Patient:innen mit ATTR-CM.^3,4

Mit dem Transthyretin-Stabilisator Vyndaqel^® (Tafamidis 61 mg)* steht ein bewährter, effektiver und gut verträglicher Wirkstoff zur Verfügung^5,6, der Betroffenen mehr Lebensqualität und Lebenszeit geben kann.^5,6,♠ Durch seinen Wirkmechanismus sorgt Vyndaqel^® 61 mg* mit nur 1 Kapsel 1 x täglich⁸ für eine nahezu vollständige TTR-Stabilisierung.^†,9,11

Die Vorteile von Vyndaqel^® 61 mg* auf einen Blick

	Einfache Darreichung für eine bessere Compliance¹⁰: Nur 1 Kapsel 1 x täglich⁸ für eine nahezu vollständige TTR-Stabilisierung (> 90 %^†)^9,11
	Einziges Medikament mit klinischen Langzeitdaten zu Gesamtmortalität und CV-bedingten Hospitalisierung über mehr als 5 Jahre^**,5,12 und bestätigtem Überlebensvorteil im Real-World-Setting^#,¶,6
	Sowohl frühzeitige als auch anhaltende Vorteile: Bereits nach 6 Monaten höhere Funktionsfähigkeit (6MWT) & Lebensqualität (KCCQ-OS) im Vergleich zu Placebo, als auch einen über 30 Monate hinweg anhaltenden Nutzen^*,♠,+,7,13
	Mehrfache Leitlinienempfehlungen^14–17, beträchtlicher Zusatznutzen¹⁸ und bundesweite Praxisbesonderheit^§,19

Mehr zu den Therapievorteilen von Vyndaqel^® erfahren

Pflichtangaben Vyndaqel^® 61mg

*	Vyndaqel^® (Tafamidis) 61 mg und Vyndaqel^® (Tafamidis-Meglumin) 80 mg sind indiziert zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie.⁸ Eine einzelne Kapsel Vyndaqel^® 61 mg ist bioäquivalent zu Vyndaqel^® 80 mg (vier Kapseln zu 20 mg). Diese sind auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar.^8,20
†	Entspricht einer Verringerung des ungebundenen TTR-Tetramers um > 90 % (Beobachtungszeitraum: 30 Monate). Die TTR-Stabilisierungsdaten wurden mithilfe spezifischer pharmakokinetischer-pharmakodynamischer Modelle in vitro anhand des Grads, in dem die Tetramer-Dissoziationsrate im menschlichen Plasma abnimmt, bestimmt.⁹
♠	Die Studienarme Tafamidis-Meglumin 80 mg QD und 20 mg QD wurden für diese Analyse zusammengefasst.
**	Wie bei allen modellbasierten Ansätzen im Bereich der ATTR-CM üblich, können unterschiedliche Modelle zu unterschiedlichen Ergebnissen führen.⁵
#	In der mit Tafamidis behandelten Gruppe erhielt die Mehrheit der Patient:innen (n = 455 [77,5 %]) während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 80 mg oder die bioäquivalente freie Säure 61 mg. Die übrigen Patient:innen erhielten während der gesamten Studie Tafamidis-Meglumin 20 mg (n = 52 [8,9 %]), begannen zunächst mit Tafamidis-Meglumin 20 mg und wechselten dann zu Tafamidis-Meglumin 80 mg/freie Säure 61 mg (n = 73 [12,4 %]) oder bekamen eine andere Dosis (n = 7 [1,2 %].⁶ In Deutschland ist Vyndaqel^® (Tafamidis) 61 mg zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie zugelassen.⁸
¶	Beobachtungsstudie mit Real-World-Registerdaten (wie üblich z. T. inkomplett; größtenteils US-Studienzentren); Patient:innen mit vorwiegend kardialem Phänotyp und geringem Anteil varianter TTR-Genotypen (20 % parallel oder zuvor in weitere klinischen Studien aufgenommen; behandelte Patient:innen naturgemäß mit weniger schweren Erkrankungen); mediane Nachbeobachtungszeit 2 Jahre; bei ATTR-CM-Diagnose mittels Szintigraphie keine Single-Photon-Emissions-Computertomografie (SPECT).⁶
§	Die Vorgaben der Fachinformation sind zu beachten. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Tafamidis soll nur durch in der Therapie von Patient:innen mit Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrenes ärztliches Fachpersonal erfolgen. Verordnung muss durch eine klare Diagnose abgesichert sein. Die Anerkennung als Praxisbesonderheit gilt nicht bei der Anwendung von Vyndaqel^® außerhalb der gesetzlich bestimmten Bedingungen (im Rahmen eines nicht bestimmungsgemäßen Gebrauchs, „off label use“). Ärztinnen und Ärzte sind hiermit nicht von den einzuhaltenden Vorgaben aus § 12 SGB V und § 9 der Arzneimittelrichtlinie entbunden.
+	Post-hoc-Analyse. Beschränkung der Daten auf 30 Monate.¹³

Literatur

1.	González-López E et al. Eur Heart J. 2015;36(38):2585–2594.
2.	Grogan M et al. J Am Coll Cardiol. 2016;68(10):1014–1020.
3.	Witteles RM et al. JACC Heart Fail. 2019;7(8):709–716.
4.	Maurer MS et al. Circulation. 2017;135(14):1357–1377.
5.	Elliott P et al. Circ Heart Fail. 2022;15(1): e008193.
6.	Garcia-Pavia P et al. J Card Fail. 2025;31(3):525–533.
7.	Maurer MS et al. N Engl J Me. 2018;379(11):1007–1016.
8.	Vyndaqel^® 61 mg Fachinformation; Stand: Februar 2023.
9.	Tess DA et al. Amyloid. 2023;30(2):208–19.
10.	Weeda ER et al. IntJ Cardiol. 2016;216:104–9.
11.	Nelson LT. Amyloid. 2021;28(1):24–29.
12.	Damy T et al. Eur J Heart Fail. Published online June 9, 2025.
13.	Hanna M et al. JACC Adv. 2022 Dec 14;1(5):100148.
14.	Heidenreich PA et al. J Am Coll Cardiol. 2022;79(17):e263–e42.
15.	Ando Y et al.Amyloid. 2022;29(3):143–155.
16.	McDonagh TA et al. Eur Heart J. 2021;42(36): 3599–3726.
17.	Yilmaz A et al. Kardiologe. 2019;13:264–29.
18.	Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Tafamidis. Gemeinsamer Bundesausschuss. 2021; https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/622/, zuletzt aufgerufen 16.07.2025.
19.	Erstattungsbetragsverhandlungen nach § 130b SGB V. GKV-Spitzenverband. 2023; https://www.gkv-spitzenverband.de/krankenversicherung/arzneimittel/verhandlungen_nach_amnog/ebv_130b/wirkstoff_50440.jsp, zuletzt aufgerufen 16.07.2025.
20.	Lockwood PA et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2020;9(7):849–854.

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