CAMZYOS^® bei HOCM: neue Daten aus dem US‑Versorgungsalltag^{1,2^}

In den USA wurde der kardiale Myosin-Inhibitor CAMZYOS^® (Mavacamten) bei hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (HOCM) mit der Auflage zugelassen, ein Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-Programm aufzusetzen. Es soll sicherstellen, dass die Vorteile des Medikaments die Risiken überwiegen.³* Zudem soll es das Risiko einer Herzinsuffizienz aufgrund einer systolischen Dysfunktion verringern.³

Im Rahmen des REMS-Programms für CAMZYOS^® werden u.a. die folgenden versorgungsrelevanten Daten erhoben:¹

• Gradient im linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT) (klassifiziert <20 mmHg, ≥20 mmHg und <30 mmHg oder ≥30 mmHg)
• linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) (klassifiziert <50 % ja/nein)
• CAMZYOS^®-Dosis^#

Die Daten der ersten 22 Monate des REMS-Programms (Zeitraum vom 28. April 2022 bis zum 27. Februar 2024) von über 6.000 behandelten Patient:innen mit HOCM wurden jetzt ausgewertet.

Die Daten des REMS-Programms ergänzen die Daten der Zulassungs­studie EXPLORER-HCM um praxisnahe Erfahrungen zu Verträglichkeit und Effektivität.^1,2 Demnach profitieren Patient:innen unter CAMZYOS^® von:

^{^} Limitationen des REMS-Programms¹

• Das REMS-Programm soll prüfen, ob die Sicherheitsanforderungen (LVEF >50 %, keine relevanten Wechselwirkungen) vor jeder Medikamentenabgabe erfüllt sind.
• Hinweise für die Verträglichkeit und Effektivität lassen sich potenziell ableiten, da die Mehrheit der Patient:innen (n = 5.573) CAMZYOS^® über mehrere Monate erhielt. Diese Analysen dienen der Hypothesenerstellung.
• Die REMS-Daten enthalten keine genauen Werte für echokardiographische Parameter (einschließlich LVEF, LVOT-Gradienten und Mitralklappeninsuffizienz). Die LVEF wurde klassifiziert <50 % ja/nein; der LVOT-Gradient wurde klassifiziert <20 mmHg, ≥20 mmHg und <30 mmHg oder ≥30 mmHg.
• Die REMS-Analyse enthält keine Daten zu Symptomen oder zum Bedarf einer Septumreduktionstherapie.
• Weitere Daten – etwa zur Dosierung von CAMZYOS^® zum Zeitpunkt einer LVEF <50 % oder einer Hospitalisierung aufgrund von Herzinsuffizienz, zur Dosissteigerung bei LVOT-Gradienten >30 mmHg und zum Aussetzen der CAMZYOS^®-Gabe – lagen zum Analysezeitpunkt nicht vor.
• Da das REMS-Programm vorrangig sicherstellen sollte, dass nur geeignete Patient:innen behandelt werden, könnten therapielimitierende Ereignisse nicht vollständig erfasst sein. Die Diagnose HOCM wurde zudem nicht unabhängig validiert, sondern beruhte auf der Einschätzung der jeweiligen Behandler:innen.

CAMZYOS^® wird angewendet bei erwachsenen Patient:innen zur Behandlung der symptomatischen (NYHA-Klasse II – III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie.⁴

* Retrospektive Datenanalyse. Daten aus dem Versorgungsalltag oder dem REMS-Programm können Zusammenhänge (Assoziationen) aufzeigen, jedoch keine Kausalitäten.

^# In den USA ist eine Testung des Metabolisierungsstatus (CYP2C19) nicht vorgeschrieben. Deshalb ist in den Daten keine Differenzierung nach Metabolisierungsstatus möglich. Bitte beachten Sie die Dosierungsempfehlungen der Fachinformation.⁴

HCM: hypertrophe Kardiomyopathie; HOCM: hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie; LVEF: linksventrikuläre Ejektionsfraktion; LVOT: linksventrikulärer Ausflusstrakt; NYHA: New York Heart Association; REMS: Risk Evaluation and Mitigation Strategy.

Referenzen:

1. Desai MY, Seto D, Cheung M, et al. Mavacamten: Real-World Experience From 22 Months of the Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Program. Circ Heart Fail. 2025;18(1):e012441.
2. Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORERHCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396(10253):759–769.
3. Approved Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) Camzyos (mavacamten) NDA #214998 (Approved Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) (Zuletzt aufgerufen 15.07.2025).
4. CAMZYOS^®. (Mavacamten) Fachinformation, aktueller Stand.