Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie kausal therapieren

Liebe Leserin, lieber Leser,

die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) präsentiert sich mit den klinischen Symptomen einer Herzinsuffizienz und betrifft vor allem männliche Patienten ab 50 Jahren.^1,2,3 Bei dieser unterdiagnostizierten Erkrankung ist es von großer Bedeutung, möglichst früh mit einer kausalen Therapie zu beginnen, damit das Herz nicht weiter unumkehrbar geschädigt wird. Ohne spezifische Behandlung der Wildtyp-Form der ATTR-CM beträgt die mediane Überlebenszeit nur ca. dreieinhalb Jahre nach der Diagnose.⁴

Mit dem Transthyretin-Stabilisator Vyndaqel^® (Tafamidis 61 mg) steht ein bewährter, effektiver und gut verträglicher Wirkstoff zur Verfügung, der sowohl für die Wildtyp- als auch für die erbliche Form der ATTR-CM zugelassen ist.⁵ Daten der Zulassungsstudie ATTR-ACT belegen die Wirksamkeit und Sicherheit über mehr als 5 Jahre von Vyndaqel^® bei ATTR-CM.⁶ Bei verbesserter Lebensqualität reduzierte Vyndaqel^® nach 30 Monaten die Gesamtmortalität signifikant um 30 % sowie die kardiovaskulär bedingte Hospitalisierungsrate um 32 %, wobei ein möglichst früher Einsatz eine bessere Prognose ermöglicht als ein späterer.⁶ Vyndaqel^® zeichnet sich durch ein gutes Sicherheitsprofil aus, das in der Zulassungsstudie ATTR-ACT und ihrer Verlängerung dem von Placebo glich.^6,7

Wirksamkeit und Sicherheit von Vyndaqel^® (Tafamidis 61 mg) wurden in der Real-World-Studie THAOS unter Alltagsbedingungen bestätigt.⁸

In aktuellen nationalen und internationalen Leitlinien und Behandlungsempfehlungen der Fachgesellschaften wird Vyndaqel^® als Therapie sowohl für die Wildtyp-ATTR als auch für die hereditäre ATTR-CM empfohlen.^9,10,11,12

 

Literatur