Die Erfolgsstory von Ropeginterferon alfa-2b bei Polycythaemia Vera (PV)
Eine Pressekonferenz von AOP Orphan Pharmaceuticals im Rahmen der Jahrestagung der DGHO 2024 unterstrich die 5-jährige Erfolgsgeschichte von BESREMi®, dem ersten zugelassenen Interferon alfa in der Therapie der Polycythaemia Vera (PV): überzeugende Studienergebnisse zeigten, dass mit BESREMi® der natürliche Krankheitsverlauf der PV nachhaltig und positiv beeinflusst werden konnte, wobei Fortschreiten und Spätfolgen der Krankheit aufgehalten oder sogar vollständig verhindert werden konnten.1-6
BESREMi® erfüllt damit das neue Therapieziel der frühen Krankheitsmodifikation und wird in den aktuellen Onkopedia-Leitlinien als bevorzugte Erstlinientherapie der zytoreduktiven Therapie empfohlen.7 Auch ist die Anwendung von BESREMi® nicht nur auf Hochrisikopatient:innen beschränkt, sondern wird auch bei Betroffenen mit Niedrigrisiko empfohlen, wenn bestimmte Kriterien erfüllt sind.7
Neuer Therapieansatz mit BESREMi®: die PV frühzeitig an der „Wurzel“ packen durch zielgerichtete Senkung der JAK2-Allel-Last
Bevor bei der PV typische Blutbildveränderungen und eine klinische Symptomatik auftreten, kommt es meistens zu einer klonalen Expansion JAK2-mutierter hämatopoetischer Stammzellen, die sich oft über Jahrzehnte erstreckt. Aus dieser Erkenntnis ergibt sich ein neuer Therapieansatz für die PV, der nicht mehr allein auf die Reduktion des Thromboserisikos ausgerichtet ist, sondern an der Mutation ansetzt und dadurch die Erkrankung und deren Verlauf modifiziert. Ziel ist die Verhinderung des Fortschreitens der Erkrankung und deren Spätfolgen. Unter BESREMi® wurde beobachtet, dass ein molekulares Ansprechen mit einer höheren Wahrscheinlichkeit eines ereignisfreien Überlebens korreliert.8
BESREMi® bietet somit eine mögliche krankheitsmodifizierende Therapieoption, die auf die Senkung der Allel-Last abzielt, um das langfristige Outcome der Patienten zu verbessern.3,4
Die Zulassung basierte auf Daten eines umfassenden klinischen Entwicklungsprogramms.1-4 Zusammengefasst zeigte BESREMi® ein signifikantes, nachhaltiges molekulares und überlegenes hämatologisches Ansprechen verglichen zu BAT/HU, sowie hohe Raten an Phlebotomie-Freiheit.1-6 So konnten klinische Symptome von PV-Patient:innen (< 60 Jahre) und typische Komplikationen maßgeblich reduziert sowie die Lebensqualität verbessert werden.6 Zudem konnte eine Therapie mit BESREMi® signifikant das ereignisfreie Überleben verlängern.4
Aktuelle Onkopedia-Leitlinien: pegyliertes Interferon alpha als bevorzugte Erstlinientherapie
Die aktuellen Onkopedia-Leitlinien empfehlen pegyliertes Interferon alpha als bevorzugte Erstlinientherapie nicht nur bei Hochrisiko PV-Patient:innen, sondern auch bei Patient:innen mit niedrigem Risiko, die eine Zytoreduktion benötigen.7 Diese Empfehlung spiegelt den internationalen Konsens wider und unterstreicht die Bedeutung einer frühzeitigen Intervention.9,10 Damit wird ein neuer Standard in der Behandlung von PV-Patient:innen auch schon mit niedrigem Risiko gesetzt.
Fachinformation
Quellen
1. Gisslinger H et al. Blood 2015;126:1762-1769.
2. Gisslinger H et al. Lancet Haematol 2020;7:e196-e208.
3. Kiladjian JJ et al. Leukemia 2022;36:1408-1411.
4. Gisslinger H et al. Leukemia 2023;37:2129-2132.
5. Barbui T et al. Lancet Haematol 2021;8:e175-e184.
6. Barbui T et al. N Engl J Med Evid 2023;2(6):EVIDoa2200335.
7. Lengfelder E et al. Onkopedia Leitlinien Polcythaemia vera. Stand September
2023 https://www.onkopedia-guidelines.info/en/onkopedia/guidelines/polycythaemia-vera-pv/@@guideline/html/index.html Abruf: März 2025.
8. Kiladjian JJ et al. EHA Library. Kiladjian J. 06/13/2024; 422323; S219.
9. Marchetti M et al. Lancet Haematol 2022; 9: e301-e311.
10. Gerds AT et al.J NatlCompr Canc Netw 2022;20:1033-1062.
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