04.1/2026

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Fortschritte bei seltenen Tumoren‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ ‍ 
Springworks Therapeutics

Sehr geehrte Lesende,

seltene Tumoren stellen Ärzt:innen und Patient:innen vor besondere Herausforderungen: die Evidenz ist begrenzt, die Verläufe sind komplex und es fehlt oft an Therapieoptionen. Umso wichtiger sind neue, gezielte Behandlungsansätze, die nun erstmals auch in Deutschland verfügbar sind. Zwei aktuelle Zulassungen eröffnen neue Perspektiven für Betroffene mit Desmoid-Tumoren sowie mit Neurofibromatose Typ 1 mit plexiformen Neurofibromen (NF1-PN):

Nirogacestat (Ogsiveo®▼) bei Desmoid-Tumoren

Der γ-Sekretase-Inhibitor ist seit August 2025 in Europa als erste systemische Monotherapie für Erwachsene mit fortschreitenden Desmoid-Tumoren zugelassen, die systemischer Therapie bedürfen.1

Desmoid-Tumoren...

• 

sind seltene, lokal aggressive Weichgewebstumoren und infiltrieren Faszien und Muskeln2,3

• 

können lebenswichtige Strukturen beeinträchtigen und Schmerzen, Funktionseinschränkungen, Mobilitätsverlust, Entstellungen und Fatigue verursachen2,3

• 

haben einen unvorhersehbaren Verlauf mit hoher Rezidivrate3–6

Ergebnisse der Zulassungsstudie DeFi (Phase III)2

Zulassungsstudie DeFi

Verträglichkeit von Nirogacestat2

• 

Meiste Nebenwirkungen (95 %) von Grad 1/2

• 

Häufig: Diarrhö, Übelkeit, Fatigue, Hautreaktionen, reversible ovarielle Funktionsstörungen

Fachinformation

Mirdametinib (Ezmekly®▼) bei NF1-PN

Der MEK-Inhibitor ist seit Juli 2025 in Europa als erste gezielte Monotherapie für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit symptomatischer, inoperabler NF1-PN zugelassen.7

NF1-PN8

• 

NF1 ist eine genetische Erkrankung mit vielfältigen Symptomen

• 

PN wachsen als nicht maligne Tumoren entlang der Nervenbahnen

• 

PN können Schmerzen, Deformationen und Funktionseinschränkungen verursachen

• 

Behandlung bei Erwachsenen bisher: „watch and wait“ oder OP

Ergebnisse der Zulassungsstudie ReNeu (Phase IIb)9

Zulassungsstudie ReNeu

Verträglichkeit von Mirdametinib9

• 

Meiste Nebenwirkungen (95 %) von Grad 1/2

◦ 

Erwachsene: u. a. akneiforme Dermatitis, Diarrhö

◦ 

Kinder: u. a. erhöhte Kreatinphosphokinase, Diarrhö3

• 

Verfügbar zur Einnahme als dispergierbare Tablette oder Hartkapsel

Fachinformation

Mit Nirogacestat und Mirdametinib stehen zwei gezielte Therapieoptionen für seltene Tumoren zur Verfügung – ein wichtiger Fortschritt in der personalisierten Onkologie.


▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.

Fachinformation Ezmekly®
Fachinformation Ogsiveo®
SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics Germany GmbH | Mühldorfstraße 8 | 81671 München | Impressum: SpringWorks Germany GmbH, a German limited liability corporation with an office at Frankfurter Strasse 250, 64293 Darmstadt

Referenzen

1.

Fachinformation Ogsiveo®. Stand August 2025.

2.

Gounder M et al. N Engl J Med 2023;388(10):898–912.

3.

Bektas M et al. Adv Therapeutics 2023;40(9):3697–722.

4.

Penel N et al. Curr Opin Oncol 2017;29(4):268–74.

5.

Skubitz KM. Mayo Clin Proc 2017;92(6):947–64.

6.

Clinical presentation of desmoid tumors. In: Litchman C, Hrsg. Desmoid Tumors. Springer, 2012. DOI: 10.1007/978-94-007-1685-8_2.

7.

Fachinformation Ezmekly®. Stand Juni 2025.

8.

Fisher MJ et al. Neuro Oncol 2022;24(11):1827–44.

9.

Moertel CL et al. J Clin Oncol 2025;43(6):716–29.

 

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