Riociguat bei Sichelzellanämie: Erste Daten deuten auf eine Verbesserung der Herzfunktion

Laut einer neuen Studie der University of Maryland School of Medicine, USA, könnte ein zur Behandlung der Pulmonal-arteriellen Hypertonie zugelassenes Medikament bei der Behandlung von Bluthochdruck und Endorganschäden bei Patienten mit Sichelzellanämie wirksam sein.

Die randomisierte klinische Phase-1/2-Studie mit 130 Patienten mit Sichelzellanämie ergab, dass das Arzneimittel Riociguat sicher in der Anwendung und gut verträglich war und den Blutdruck der Studienteilnehmer deutlich verbesserte. Vorläufige Wirksamkeitsdaten deuten darauf hin, dass das Medikament die Herzfunktion verbessern könnte.

Die neue Studie, veröffentlicht in „The Lancet Haematology“, wurde entwickelt, um die Sicherheit von Riociguat bei Patienten mit Sichelzellanämie zu ermitteln sowie um zu testen, wie gut der Wirkstoff bei der Vorbeugung oder Reduzierung klinischer Komplikationen in dieser Patientengruppe wirkt. In der doppelblinden klinischen Studie wurden erwachsene Patienten mit Sichelzellanämie und leichtem Bluthochdruck oder Proteinurie nach dem Zufallsprinzip entweder mit Riociguat oder einem Placebo behandelt. Beide Gruppen erhielten das Studienmedikament in einer Anfangsdosis von 1 Milligramm, die schrittweise auf bis zu 2,5 Milligramm erhöht und 12 Wochen lang dreimal täglich eingenommen wurde.

Ergebnis der Untersuchung

Die Forscher fanden heraus, dass bei 22,7 Prozent der Teilnehmer, die Riociguat einnahmen, mindestens ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis im Zusammenhang mit der Behandlung auftrat. Im Vergleich dazu erlitten in der Gruppe, die das Placebo erhielt, 31,3 Prozent der Teilnehmer während der Studie mindestens ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis. Die Unterschiede waren statistisch nicht signifikant. Es gab keine Unterschiede zwischen den beiden Gruppen hinsichtlich der Intensität der Schmerzen, der Schmerzbeeinträchtigung in ihrem täglichen Leben und der vasookklusiven Ereignisse im Zusammenhang mit der Erkrankung.

Wenn es um die Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung geht, sank der Blutdruck bei Teilnehmern, die Riociguat einnahmen, um 8,20 mmHg, während bei Teilnehmern, die ein Placebo einnahmen, nur ein Rückgang um etwa 1,24 mmHg zu verzeichnen war. Das Ergebnis war statistisch hochsignifikant, was bedeutet, dass Riociguat im Vergleich zum Placebo den Blutdruck viel wirksamer senkte, mit einem Unterschied von etwa 6,96 mmHg. Zusammenfassend erwies sich Riociguat als sicher und führte über die Dauer der Studie zu einer signifikanten Verbesserung des Blutdrucks.

Finanzierung:
Bayer Pharmaceuticals, Hersteller von Riociguat, stellte die Finanzierung (sowie das Medikament und das Placebo) für die Studie bereit. Die Studie wurde von den klinischen und Datenkoordinierungszentren der University of Pittsburgh geleitet. Zu den Co-Autoren der Studie gehörten Dozenten der University of Illinois in Chicago, des Albert Einstein College of Medicine, der University of Pittsburgh, der Emory University, der Duke University, der Johns Hopkins School of Medicine und anderer Institutionen.