SMA: Mit den Therapieoptionen steigen auch die Erwartungen

ROM (Biermann) – Sowohl Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) als auch die sie betreuenden Personen freuen sich über selbst kleine Verbesserungen der körperlichen Funktionen durch krankheitsmodifizierende Therapien. Das zeigt eine Studie aus Italien. Allerdings sind mit der Möglichkeit zur Therapie zumindest bei den Betreuern auch die Erwartungen gestiegen.

Hauptziel der Studie war es, die Erwartungen der Pflegenden hinsichtlich möglicher funktioneller Veränderungen nach der Behandlung im Vergleich zu der Zeit vor der Behandlung mit Medikamenten zu untersuchen. Dazu übergaben Maria Carmela Pera von der Università Cattolica del Sacro Cuore in Rom, Italien, und Kollegen Fragebogen an 150 Pflegepersonen von SMA-Patienten des Typs 2 und 3  im Alter zwischen drei und 71 Jahren sowie an Patienten im Alter von mehr als 13 Jahren. Der Fragebogen konzentrierte sich auf (1) die Erwartungen der Betreuer und Patienten, (2) die Aussagekraft der auf den funktionell-motorischen Skalen beobachteten Veränderungen und (3) die Bereitschaft der Befragten, an einer klinischen Studie teilzunehmen. Diese Angaben verglichen die Wissenschaftler mit Daten, die 2016 mit dem gleichen Fragebogen kurz vor dem Aufkommen krankheitsmodifizierender Therapien erhoben worden waren.

Beim Vergleich der aktuellen Daten mit denen aus dem Jahr 2016 zeigten sich bei den betreuenden Personen die deutlichsten Unterschiede in Bezug auf die Krankheitswahrnehmung im zurückliegenden Jahr. So gaben im ersten Jahr der Befragung 16,5 Prozent an, die Erkrankung sei stabil geblieben, während es im Jahr 2022 mehr als 40 Prozent (43,6 %) waren. Eine Verschlechterung berichteten bei der ersten Befragung 70,5 Prozent (2016) gegenüber 12,8 Prozent im Jahr 2022, eine Verbesserung bemerkten hingegen 2,9 Prozent (2016) gegenüber 43,6 Prozent in 2022. Die Erwartungen an klinische Studien waren im Jahr 2022 ebenfalls deutlich höher als 2016 (p<0,001). Diese Angaben deckten sich mit denen von 45 SMA-Patienten, die bei der zweiten Erhebung älter als 13 Jahre waren.

Die Autoren schlussfolgern aus diesen Ergebnissen, dass sowohl Betreuende als auch SMA-Patienten selbst kleine Veränderungen auf den Funktionsskalen, die denen in klinischen Studien und in der Praxis ermittelten Werten ähneln, als bedeutsam empfinden. Allerdings habe die Möglichkeit pharmakologischer Interventionen vor allem die Wahrnehmung der Betreuungspersonen deutlich verändert und die Erwartungen insgesamt steigen lassen. (ej)

Autoren: Pera  MC et al.
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Studie: Caregivers’ Expectations on Possible Functional Changes following Disease-Modifying Treatment in Type II and III Spinal Muscular Atrophy: A Comparative Study
Quelle: J Clin Med 2023 Jun 21;12(13):4183.
doi: 10.3390/jcm12134183