Statintherapie bei Kindern mit familiärer Hypercholesterinämie

Die familiäre Hypercholesterinämie ist durch stark erhöhte LDL-Cholesterinwerte und früh auftretende Herz-Kreislauf-Erkrankungen gekennzeichnet. Die kurzfristige Wirksamkeit einer Statintherapie bei Kindern ist gut belegt, aber längere Nachbeobachtungsstudien zur Bewertung von Veränderungen des Risikos für Herz-Kreislauf-Erkrankungen gibt es nur wenige.

Niederländische Wissenschaftler um die Doktorandin Ilse K. Luirink vom Universitair Medisch Centrim Amsterdam konnten in ihrer aktuellen Untersuchung eines 20-Jahres-Follow-ups jetzt nachweisen, dass der Beginn der Statintherapie im Kindesalter bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie das Fortschreiten der Intima-Media-Dicke (IMT) verlangsamte und das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Erwachsenenalter verringerte.

Insgesamt 214 Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie (bei 98% der Patienten genetisch bestätigt), die zuvor an einer placebokontrollierten Studie zur Bewertung der 2-jährigen Wirksamkeit und Sicherheit von Pravastatin teilgenommen hatten, wurden zusammen mit ihren 95 nicht betroffenen Geschwistern zu einem 20-Jahres-Follow-up eingeladen.

Die Teilnehmer füllten einen Fragebogen aus, ihnen wurde eine Blutprobe entnommen und ihre IMT wurde gemessen. Zudem wurde die Inzidenz von Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie mit jener ihrer 156 betroffenen Elternteile verglichen.

Von der ursprünglichen Kohorte wurden 184/214 Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie (86%) und 77/95 Geschwister (81%) im Follow-up untersucht. Zu den 214 Patienten lagen von 203 (95%) bzw. 214 (100%) Daten zu CV Ereignissen und CV Mortalität vor.

Der mittlere LDL-Cholesterinspiegel bei den Patienten war von 237,3 auf 160,7 mg/dl (von 6,13 auf 4,16 mmol/l) gesunken, was eine Abnahme von 32% gegenüber dem Ausgangswert darstellte. Die Behandlungsziele (LDL-Cholesterin <100 mg/dl [2,59 mmol/l]) wurden bei 37 Patienten (20%) erreicht.

Die mittlere Zunahme der IMT über den gesamten Follow-up-Zeitraum betrug 0,0056 mm/Jahr bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie und 0,0057 mm/Jahr bei ihren Geschwistern (mittlere geschlechtsbereinigte Differenz –0,0001 mm/Jahr; 95%-KI –0,0010 bis 0,0008). Die kumulative Inzidenz von CV Ereignissen und Todesfällen aufgrund CV Ursachen im Alter von 39 Jahren war bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie niedriger als bei ihren betroffenen Eltern (1% zu 26% bzw. 0% zu 7%).

Fazit
In der Studie verlangsamte der Beginn der Statintherapie im Kindesalter bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie das Fortschreiten der IMT und reduzierte das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Erwachsenenalter. (sh)

Autoren: Luirink IK et al.
Korrespondenz: John Kastelein; [email protected]
Studie: 20-Year Follow-up of Statins in Children with Familial Hypercholesterolemia
Quelle: N Engl J Med 2019;381(16):1547–1556.
Web: https://doi.org/10.1056/NEJMoa1816454