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Neue Gentherapie bei Kind mit seltener Stoffwechselkrankheit

Medizinern und Forschenden aus Philadelphia ist es erstmals gelungen, ein Kind mit Carbamoylphosphat-Synthetase-1-Mangel innerhalb weniger Monate nach Geburt mit einer personalisierten Gentherapie zu behandeln. Die Fallberichtsstudie ist im „New England […]