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Gentherapie: Hoffnung auf dauerhafte Heilung bei erblindenden Kindern

In der Augenheilkunde ist Gentherapie längst Realität und entwickelt sich rasant weiter. Über Ergebnisse der Gentherapie für erblindenden Kindern berichtete der Präsident der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG), Prof. Siegfried Priglinger, […]

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ADPKD: Mit der Genschere gegen erbliches Nierenleiden

Mutationen, die zu autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) führen, haben Berliner Forschende jetzt in Zellen von Mäusen und Menschen per CRISPR/Cas9 repariert. Bei Mäusen konnte das Team so ein wichtiges Symptom […]

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Hämoglobinopathien: Verbesserte Lebensqualität nach Gentherapie

Bei Patienten mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie könnte die CRISPR-basierte Gentherapie Exagamglogen Autotemcel die empfundene Lebensqualität deutlich verbessern und vor allem jüngeren Patienten ein normales Leben ermöglichen, wie die Ergebnisse zweier […]