Mehr erfahren zu: "Spinale Muskelatrophie: Erwachsene Patienten profitieren deutlich von Therapie" Spinale Muskelatrophie: Erwachsene Patienten profitieren deutlich von Therapie Ein österreichweites Forschungsteam hat erstmals in einer großen Beobachtungsstudie nachgewiesen, dass der Wirkstoff Risdiplam bei erwachsenen Patienten mit 5q-assoziierter Spinaler Muskelatrophie (SMA) zu einer signifikanten Verbesserung der motorischen Funktionen führt.
Mehr erfahren zu: "Niedermolekulare Verbindung wirkt bereits, bevor Symptome auftreten" Weiterlesen nach Anmeldung Niedermolekulare Verbindung wirkt bereits, bevor Symptome auftreten In einer „Proof-of-Principle“-Studie zum Spleißmodifikator Risdiplam zeigte sich, dass das kleinmolekulare Medikament bereits vor dem Auftreten erster Symptome wirkt. Da Genmutationen nicht nur bei der Spinalen Muskelatrophie, sondern auch bei […]