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Niedermolekulare Verbindung wirkt bereits, bevor Symptome auftreten

In einer „Proof-of-Principle“-Studie zum Spleißmodifikator Risdiplam zeigte sich, dass das kleinmolekulare Medikament bereits vor dem Auftreten erster Symptome wirkt. Da Genmutationen nicht nur bei der Spinalen Muskelatrophie, sondern auch bei […]