Vor allem Kinder mit SMA Typ 2 profitieren von Therapie

STOCKHOLM (Biermann) – Die Spinale Muskelatrophie (SMA) wirkt sich negativ auf die Lebensqualität betroffener Kinder aus. Das zeigt eine Studie aus Schweden, die zum Ziel hatte, Veränderungen in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) von Kindern mit SMA im Laufe der Zeit zu ermitteln. Allerdings scheinen vor allem Kinder mit SMA Typ 2 stark von krankheitsmodifizierenden Therapien zu profitieren.

Für die Studie hatten Erik Landfeldt von IQVIA Nordics, einem Dienstleister für die Analyse von Gesundheitsdaten in Stockholm, Schweden, und Kollegen im nationalen Patientenregister der schwedischen Gesundheits- und Wohlfahrtsbehörde 27 Kinder mit SMA identifiziert, die alle eine krankheitsmodifizierende Therapie erhielten. Deren HRQoL erhoben die Forschenden mithilfe des Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 Generic Core Scales bei Studienbeginn sowie nach sechs, zwölf und 18 Monaten, wobei die Ergebnisse nach SMA-Typ stratifiziert wurden. Das Durchschnittsalter der Patienten lag bei 9,17 Jahren, 59 Prozent waren weiblich.

Bei Studienbeginn lag der mittlere HRQoL-Gesamtwert für alle SMA-Typen zwischen 52,68 und 59,19, der Wert für die körperliche Funktionsfähigkeit zwischen 26,39 und 40,34, der Wert für das emotionale Wohlbefinden zwischen 66,82 und 68,57, der Wert für die soziale Funktionsfähigkeit zwischen 55,00 und 70,45 und der Wert für die schulische Leistungsfähigkeit zwischen 70,45 und 78,33. Die mittlere jährliche Veränderung der Gesamtpunktzahl wurde anhand der Angaben auf -2,03 für SMA Typ 1, 4,11 für SMA Typ 2 und 1,12 für SMA Typ 3 geschätzt.

„Zusammenfassend zeigen wir, dass SMA einen nachteiligen Einfluss auf die HRQoL hat, der über die somatischen Behinderungen hinausgeht“, fassen die Autoren ihre Ergebnisse zusammen. Lediglich bei Kindern mit SMA Typ 2 sei es im Laufe der Zeit zu einem deutlichen Anstieg der HRQoL gekommen, der in erster Linie auf eine Verbesserung der körperlichen und sozialen Funktionen zurückzuführen sei, ergänzen die Wissenschaftler. Diese Ergebnisse trügen dazu bei, die Krankheitslast der Patienten zu quantifizieren, und ergänzten die rasch wachsende Zahl an Belegen für die Wirksamkeit der jüngst zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für SMA. (ej)

Autoren: Landfeldt  E et al.
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Studie: Health-related quality of life of children with spinal muscular atrophy in Sweden: A prospective cohort study in the era of disease-modifying therapy
Quelle: Eur J Paediatr Neurol 2023 Jul 8;46:67–73.
doi: 10.1016/j.ejpn.2023.06.008