Ziel: Neues Sehen für Erblindete – Körber-Preis geht an Botond Roska

Den mit einer Million Euro dotierten Körber-Preis für die Europäische Wissenschaft 2020 erhält der ungarische Mediziner Botond Roska. Roska zählt zu den weltweit führenden Experten für die Erforschung des Sehens und der Netzhaut. Er hat sich zum Ziel gesetzt, Erblindeten das Augenlicht zurückzugeben. Der Preis wird am 7. September überreicht.

Die meisten Seherkrankungen gehen auf erbliche oder altersbedingte Defekte in der Retina zurück. Roska und Kollegen haben in einer Pionierarbeit die etwa hundert unterschiedlichen Zelltypen in der Retina aufgespürt und deren komplexes Zusammenspiel bei der Signalverarbeitung ergründet. Dabei gelang es, zahlreiche Netzhauterkrankungen auf genetische Defekte in einzelnen Zellen zurückzuführen. Nun arbeitet der Wissenschaftler daran, diese grundlegenden Einsichten für Patienten fruchtbar zu machen und deren Erkrankungen mit Gentherapien zu lindern oder zu heilen. Einen Durchbruch schaffte Roska, als er einen Zelltyp im Auge so umprogrammierte, dass dieser die Funktion von defekten Lichtrezeptor-Zellen übernehmen konnte. Blinde Netzhäute konnte er damit wieder lichtempfindlich machen – und die klinische Erprobung bei blinden Menschen hat bereits begonnen.

Roska, 50, studierte zunächst Cello an der Musikakademie in Budapest, musste seine Musikerkarriere aber wegen einer Verletzung aufgeben und absolvierte im Anschluss ein Medizin- und Mathematikstudium. Er promovierte als Neurobiologe in Berkeley, USA und forschte dann als Harvard Fellow auf den Gebieten der Genetik und der Virologie in Harvard weiter. Von 2005 bis 2017 leitete Roska eine Forschungsgruppe am privaten Friedrich Miescher Institut für biomedizinische Forschung in Basel. Zusammen mit Prof. Hendrik Scholl wurde er im Dezember 2017 Gründungsdirektor des Instituts für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel, IOB.

Grundlagenforschung und Klinik “Hand in Hand”
Die Vorstellung, zu erblinden, ist für viele Menschen noch schlimmer als beispielsweise eine Erkrankung an Alzheimer oder Krebs. Zudem nehmen Augenerkrankungen stark zu, weil Menschen immer älter werden. Weltweit sind geschätzt etwa 36 Millionen Menschen blind und über eine Milliarde leiden an einer erheblichen Sehbehinderung.

Lange Zeit verliefen Innovationen in der Augenheilkunde frustrierend langsam. »Das liegt daran, dass Grundlagenforscher oft die therapeutischen Bedürfnisse in den Kliniken nicht genau genug kennen« erklärt Roska. Unter anderem, weil ihnen der unmittelbare Kontakt zu den Patienten fehlt. Die Wissenschaftsteams in den Kliniken hingegen seien meist nur unzureichend über den neuesten Stand der Grundlagenforschung informiert. Um diese Lücke zu schließen, verfolgt das IOB seit 2017 einen interdisziplinären Ansatz, bei dem »Grundlagenforscher und Kliniker täglich Hand in Hand zusammenarbeiten«.
Ein wesentlicher Faktor des Erfolges vom IOB, so heißt es, sei der multidisziplinäre Zugriff und die Kombination von Methoden aus Genetik, Molekularbiologie, Neurowissenschaften und Informatik. Traditionell hatten Mediziner die Netzhaut des Auges vorwiegend als Gewebe untersucht. Roska und Kollegen hingegen machten sich die Mühe, erstmals intensiv die rund 100 Zelltypen in der Netzhaut und deren funktionelles Zusammenwirken zu studieren. Das Team lokalisierte und kartierte zudem Gendefekte, die zu Augenleiden führen.

Forschungsschwerpunkt Retinitis pigmentosa
Der komplizierte Aufbau macht die Netzhaut besonders anfällig und sie ist von allen Organen des Körpers am stärksten von genetischen Erkrankungen betroffen. Der häufigsten genetischen Augenerkrankungen, der Retinitis pigmentosa, gilt Roskas besondere Aufmerksamkeit.
Retinitis pigmentosa beginnt mit Defiziten beim Sehen im Dunkeln, weil die Stäbchen absterben. Später verlieren die Zapfen ihre Lichtempfindlichkeit, was zur Erblindung führt. Bislang gilt Retinitis pigmentosa generell als unheilbar. Roska will nun eine von ihm bereits 2008 erprobte Heilmethode anwenden: Mittels Genfähren werden lichtempfindliche Protein-Kanäle, die aus Algen, Pilzen oder Bakterien stammen, in noch intakte Zellen der Netzhaut eingebaut. Diese übernehmen dann die Aufgabe der Lichtrezeptorzellen und erlauben ein zumindest teilweise wiederhergestelltes Sehen. Eine klinische Studie mit fünf Probanden läuft bereits nach Angaben der Körber Stiftung.

Netzhautzellen für infrarotes Licht sensibilisieren
Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine weitere Erkrankung der Photorezeptoren. Diese Krankheit betrifft nur die zentrale Region der Netzhaut, die Makula oder Fovea. Das Team von Roska hat vor kurzem eine neue Technologie entwickelt, die es in Zukunft ermöglichen könnte, die Sehfunktion in der degenerierten Fovea von AMD-Patienten wiederherzustellen. Die Forscher sensibilisierten menschliche Netzhautzellen für infrarotes Licht, das mithilfe einer Spezialbrille auf die Fovea projiziert werden kann.

Künstliche Netzhaut gezüchtet
Als ein entscheidendes Hilfsmittel dürfte sich dabei Roskas neuester Erfolg erweisen. Ihm ist es erstmals gelungen, in Petrischalen eine vollständige künstliche Netzhaut zu züchten. Aus einer Hautzelle des Patienten wächst über diverse gentechnische Schritte in etwa 30 Wochen ein Netzhaut-Organoid. Diese Organoide enthalten ähnliche Zelltypen mit denselben oder verwandten Funktionen wie die ausgewachsene Netzhaut. Weist der Patient, dem die Hautprobe entnommen wurde, Gendefekte in der Retina auf, so finden sich diese Defekte auch in den künstlich gezüchteten Organoiden. An diesen Mini-Netzhäuten können die Wissenschaftler nun testen, ob bestimmte Gentherapien funktionieren und dabei unterschiedliche Ansätze ausprobieren.

Körber-Preis: Der Körber-Preis für die Europäische Wissenschaft 2020 wird Roska am 7. September im Großen Festsaal des Hamburger Rathauses überreicht. Der mit einer Million dotierte Körber-Preis zählt zu den weltweit höchstdotierten Forschungspreisen. Fünf Prozent der Preissumme sind für die Wissenschaftskommunikation zu verwenden.
Die Körber-Stiftung zeichnet mit dem Körber-Preis seit 1985 jedes Jahr einen wichtigen Durchbruch in den Physical oder den Life Sciences in Europa aus. Prämiert werden exzellente und innovative Forschungsansätze mit hohem Anwendungspotenzial. Nach Verleihung des Körber-Preises erhielten bislang sechs Preisträgerinnen und Preisträger den Nobelpreis.