1,2 Millionen Euro für mehr Sicherheit in der Gentherapie

Eine Ausgründung der Universität und des Universitätsklinikums Freiburg entwickelt Tests, die neue Gentherapien sicherer machen sollen.

Die zukünftige Ausgründung BiObservR der Universität Freiburg und des Universitätsklinikums Freiburg wird im Rahmen des EXIST-Gründungsstipendiums des Bundesministeriums für Wirtschaft und Energie (BMWE) seit April 2026 mit rund 1,2 Millionen Euro gefördert. Das Unternehmen entwickelt spezielle Testverfahren für neue Gentherapien. Sie sollen früh zeigen, ob eine Behandlung nicht nur an der gewünschten Stelle im Erbgut wirkt, sondern möglicherweise auch unbeabsichtigte Veränderungen auslöst. So können Risiken besser erkannt werden, bevor neue Therapien in Studien mit Patienten eingesetzt werden.

„Wir untersuchen sehr genau, was nach einer Genom-Editierung in den behandelten Zellen passiert“, erklärt Dr. Sandra Ammann, zukünftige Mitgründerin von BiObservR und Biologin am Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie des Universitätsklinikums Freiburg. „Dafür kombinieren wir moderne Laborverfahren mit bioinformatischen Analysen. Am Ende erhalten Entwickler ein möglichst klares Bild davon, ob ihre Therapie sicher genug ist, um den nächsten Entwicklungsschritt zu gehen.“

Unbeabsichtigte Veränderungen im Erbgut erkennen

Bei modernen Gentherapien wie CRISPR können einzelne Abschnitte des Erbguts gezielt verändert werden. Das eröffnet neue Behandlungsmöglichkeiten, etwa bei schweren angeborenen Erkrankungen. Gleichzeitig muss genau geprüft werden, ob dabei auch andere Stellen im Erbgut verändert werden. Solche unbeabsichtigten Veränderungen werden Off-Target-Effekte genannt und können ein Sicherheitsrisiko darstellen.

„Wir haben unter anderem ein Verfahren entwickelt, das Umstrukturierungen in den Chromosomen präzise erkennen kann. Damit erfüllen wir eine zentrale Herausforderung in der Sicherheitsbewertung von Therapieansätzen mit Genscheren“, erklärt Ammann. Dazu untersucht das Team behandelte Zellen im Labor und wertet die Ergebnisse computergestützt aus.

Die Ausgründung unterstützt damit Forschungseinrichtungen und Unternehmen, die neue Gen- und Zelltherapien entwickeln, bei wichtigen Sicherheitsprüfungen vor klinischen Studien und im Zulassungsprozess.