Extrem teure Medikamente im solidarischen Gesundheitssystem

Der zunehmende Trend zu hochpreisigen Medikamenten belastet die Gesundheitssysteme. Das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) hat nun in einer Studie – beispielhaft – ein Good-Practice-Modell entwickelt, mit dem die Risiken gleichmäßig zwischen der öffentlichen Hand und den Pharmaunternehmen aufgeteilt werden können.

Mit rund zwei Millionen US-Dollar (1,69 Mio. Euro) gilt die Einmal-Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) als bislang teuerstes Medikament. Allein in Österreich kommen jedes Jahr etwa neun Kinder auf die Welt, die an SMA erkrankt sind. Wird die Gentherapie rechtzeitig verabreicht, kann der Muskelschwund gestoppt und – so die Hoffnung – ein weitgehend normales Leben ermöglicht werden. Die Ausgaben für Alternativprodukte (Nusinersen und Risdiplam) belaufen sich über die Jahre ebenfalls auf mehrere Millionen Euro (Zehnjahres-Therapiekosten für Nusinersen laut AIHTA: 2,6 Millionen Euro). Auch werden nach Angaben des AIHTA bereits Kombinationstherapien aus Zolgensma und Spinraza eingesetzt.

„In den vergangenen Jahren zeigte sich, dass sich der Markteintritt hochpreisiger Medikamente verstärkt hat, jährlich werden zwischen zwei und vier weitere Therapien zugelassen. Dieser Trend bedroht die Finanzierbarkeit des Gesundheitssystems“, sagt Claudia Wild, Leiterin des Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA). Meist handelt es sich um Gen- oder Zelltherapien und andere Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen, sogenannte „Orphan Drugs“.

Ob die Therapien die erhoffte Wirkung haben, können Kliniken und Sozialversicherungsträger allerdings nur schwer abschätzen, denn „zum Zeitpunkt der Zulassung liegen meist nur wenige Daten über den tatsächlichen mittel- bis langfristigen Nutzen dieser Medikamente vor. Es handelt sich primär um kleine, meist einarmige Studien, in denen es nur eine Beobachtungs- und keine Kontrollgruppe gibt“, erklärt Wild. Das heißt auch, dass die Kostenträger ihre Erstattungsentscheidungen unter großen Unsicherheiten und unter öffentlichem Druck der betroffenen Patienten, die natürlich große Hoffnung in die neuen Therapien setzen, treffen müssen.

Risiko aufteilen

Eine Möglichkeit, das Risiko auf die öffentliche Hand und die Herstellerfirmen gerecht aufzuteilen, liegt laut AIHTA in sogenannten „Outcome-Based Managed-Entry Agreements“ (OBMEAs). Durch solche Vereinbarungen werden Therapien unter klar definierten Bedingungen von der öffentlichen Hand finanziert. Die Forschenden am AIHTA haben sich nun in einer Studie angesehen, welche internationalen Erfahrungen es mit OBMEAs bereits gibt. Über eine systematische Literaturrecherche und elf Interviews mit 15 Expertinnen und Experten aus acht verschiedenen Ländern haben sie ein Good-Practice-Modell generiert, das als Vorbild für die Implementierung von OBMEAs in Österreich dienen soll.

Der erste Schritt liegt der Studie zufolge in der Initiierung eines OBMEA. Hier wird geklärt, für welche Therapien klar definierte Vereinbarungen getroffen werden sollen. Auch der konkrete Zweck wird in dieser Phase festgelegt. „Es gilt festzustellen, welche Unsicherheiten es gibt und welche Daten gebraucht werden, um diese Unsicherheiten zu beseitigen“, erklärt Wild. Es muss von Anfang an klar sein, welche klinischen Ergebnisse erzielt werden müssen, damit es zur Kostenübernahme durch die Sozialversicherungsträger kommt.

Der zweite Schritt umfasst das Studiendesign: Welche Patienten werden in die Studie inkludiert, welche relevanten Endpunkte sollen erhoben werden. Es ist zu klären, welchen Nutzen man sich von der Therapie erwartet. Das heißt auch, dass festgelegt werden muss, ab wann die Therapie abgebrochen wird. Gesammelt werden die Daten in Registern, die im besten Fall international angelegt sind. „Die öffentliche Hand sollte die Finanzierung übernehmen und die Datenhoheit über diese Register haben“, betont Wild.

Die dritte Phase des OBEMA ist die Evidenzgenerierung. Die vereinbarten Daten werden nach einem vorher festgelegten Zeitplan erfasst und die Datenqualität und -validität regelmäßig geprüft. Eine Erstattung der Kosten erfolgt nur dann, wenn die Datendokumentation vollständig ist.

Schließlich folgt die Re-Evaluierung des OBMEAs, bei der Kliniker und Patienten in die Interpretation der Ergebnisse eingebunden werden sollen. Zudem wird entschieden, ob die Kostenerstattung unter den bestehenden Vereinbarungen aufrecht bleibt oder zu geänderten Bedingungen fortgesetzt wird.

Evidenzbasierte Entscheidungen

Am Beispiel der SMA-Therapien lasse sich veranschaulichen, wie wichtig OBMEAs in Zukunft sein werden, erklärten die Forschenden. Die Therapien sind in Europa seit Mai 2017 (Nusinersen), und Mai 2020 (Onasemnogen-Abeparvovec) auf dem Markt, es werden demnach seit einigen Jahren Daten zur Wirksamkeit der Therapien erhoben. Eine noch unveröffentliche systematische Übersichtsarbeit aus 22 Studien – vornehmlich zu Nusinersen – zeige, dass nicht alle Kinder gleichermaßen auf die Therapie ansprechen und ins Sitzen kommen oder den Kopf halten können, heißt es in einer Pressemitteilung des AIHTA. Bei jenen Kindern, die eine invasive oder nichtinvasive Beatmung benötigen oder Unterstützung bei der Ernährung durch eine Sonde brauchen, hatte die Therapie keine Wirkung auf diese beiden lebenswichtigen Funktionen.

Die österreichischen Kliniken, Kosten- und Sozialversicherungsträger reagieren dem AIHTA zufolge vorsichtig und zahlen nur, wenn Kinder einen bestimmten „Meilenstein“ erreichen. „Allerdings werden diese Verträge nicht öffentlich gemacht. Wir wissen nicht, was die definierten Meilensteine sind und wie viele Kinder diese Meilensteine erreichen“, kritisiert Wild. Was es der Expertin zufolge braucht, sind transparente Vereinbarungen, die auch an Patienten und Angehörige kommuniziert werden. „Nicht zuletzt ist die Preisbildung der Pharmaindustrie für diese teuren Therapien infrage zu stellen, zumal die Grundlagenforschung der Therapieansätze bereits durch die öffentlichen Forschungsfördergeber bezahlt wurde“, betont Wild.

Originalpublikation:
Wohlhöfner K, Wild C. (Good) practice organizational models using real world evidence for public funding of high prized therapies. AIHTA Project Report No.: 138; 2021. Vienna: HTA Austria – Austrian Institute for Health Technology Assessment GmbH.