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CRISPR/Cas-Therapie für das Hereditäre Angioödem

Mehrere Patienten mit Hereditärem Angioödem wurden mit einer Einzeldosis einer CRISPR/Cas9-Gentherapie behandelt. Die aktuell veröffentlichten Zwischenergebnisse der Phase-I-Studie zeigen eine dosisabhängige Reduktion des Gesamtplasma-Kallikreins.