Gentherapie: Hoffnung auf dauerhafte Heilung bei erblindenden Kindern

In der Augenheilkunde ist Gentherapie längst Realität und entwickelt sich rasant weiter. Über Ergebnisse der Gentherapie für erblindenden Kindern berichtete der Präsident der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG), Prof. Siegfried Priglinger, auf der Vorab-Pressekonferenz zum DOG-Kongress.

Mit Luxturna^® wurde 2018 in der EU erstmals eine Gentherapie für eine seltene erbliche Netzhauterkrankung zugelassen, die bis zur Erblindung führen kann. „Für Kinder, die im Dunkeln kaum noch etwas sehen konnten, bedeutet diese Behandlung einen Quantensprung: Sie können nach der Therapie sogar nachts wieder Fahrradfahren“, berichtete Priglinger, der als Direktor der Augenklinik der Ludwig-Maximilians-Universität München diese Gentherapie 2019 erstmalig in Deutschland anwendete. Die Wirkung, so Priglinger, setze meist innerhalb von Tagen bis wenigen Wochen ein.¹ Schwerwiegende Nebenwirkungen wurden bisher nicht festgestellt.

Hoffnung auf dauerhafte Heilung bei Kindern

Luxturna tauscht in der Netzhaut ein defektes Gen (RPE65) gegen ein gesundes Gen – dazu wird bei einer Operation das funktionstüchtige Gen in einer Art Virus-Taxi in die krankhaften Zellen eingeschleust. Schätzungsweise 200 Menschen leiden in Deutschland an einer RPE65-Mutation. „Das Besondere an dieser Gentherapie ist: Wir können nicht nur den Krankheitsverlauf bremsen, sondern tatsächlich verloren gegangene Funktionen wiederherstellen – und das möglicherweise dauerhaft“, ergänzt Priglinger.

Grenzen der klassischen Gentherapie

Trotz des Erfolgs von Luxturna bleiben der Gentherapie Grenzen gesetzt. „Viele Gene sind zu groß, um sie mit den gängigen Viren zu transportieren, und wir benötigen für eine erfolgreiche Behandlung noch funktionstüchtige Sinneszellen in der Netzhaut“, betont Priglinger. „Wenn die Degeneration zu weit fortgeschritten ist, hilft die klassische Gentherapie nicht mehr.“