IQWiG: Anhaltspunkt für beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten bei hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie

In einer Dossierbewertung im Jahr 2023 war ein Zusatznutzen des Myosin-Inhibitors Mavacamten wegen unklarer und fehlender Angaben im Dossier noch nicht zu belegen. Im Stellungnahmeverfahren lieferte der Hersteller Daten nach – mit positivem Ergebnis, wie das IQWiG mitteilt.

In einem Addendum zu einer Nutzenbewertung hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) eigenen Angaben zufolge erneut untersucht, ob Mavacamten Erwachsenen mit symptomatischer hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (HOCM) einen Zusatznutzen gegenüber einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe bietet. Die nunmehr vorliegenden Auswertungen zeigen laut dem Institut, dass es Vorteile bei der Morbidität und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gibt. Insgesamt gebe es daher einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Während schwere Obstruktionen im Rahmen der genetischen Herzerkrankung meist operativ beseitigt werden, steht für leichtere Formen und Betroffene mit geringer bis mittlerer Symptomatik neuerdings mit Mavacamten ein Wirkstoff zur Verfügung, der spezifisch den Herzmuskel entspannt. Dadurch soll das Herz weniger stark schlagen und die linke Kammer besser gefüllt und entleert werden.

Entscheidende Angaben zur Studie nachgereicht

In seinem Dossier hatte der Hersteller 2023 Daten aus der placebokontrollierten Studie EXPLORER-HCM eingereicht. Deren Teilnehmerinnen und Teilnehmer erhielten Mavacamten bzw. Placebo jeweils zusätzlich zu nichtgefäßerweiternden Betablockern oder Calciumkanalblockern nach ärztlicher Maßgabe. Ihre körperliche Leistungsfähigkeit war teils leicht, teils stärker eingeschränkt. Für viele Patientinnen und Patienten blieb allerdings offen, ob die in der Studie eingesetzte Therapie nach ärztlicher Maßgabe sachgerecht war.

Im Stellungnahmeverfahren und nach der mündlichen Anhörung habe der Hersteller hierzu Informationen und Auswertungen nachgereicht, erläutert das IQWiG nun. Damit sei das Hauptproblem behoben, auch wenn noch einige Unsicherheiten verblieben. Aus den Studiendaten, schränkt das IQWiG ein, könnten daher maximal Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen abgeleitet werden.

Vorteile bei Morbidität und gesundheitsbezogener Lebensqualität

In der Kategorie Morbidität fand das IQWiG demnach bei zwei Endpunkten einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen, für einen weiteren Endpunkt einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe gegenüber Placebo plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe. In der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität komme ein weiterer Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen hinzu. In den Endpunktkategorien Mortalität und Nebenwirkungen gebe es keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile des neuen Wirkstoffs, resümiert das IQWiG die neuen Erkenntnisse.

„Zusammenfassend gibt es für Patientinnen und Patienten mit symptomatischer HOCM (NYHA-Klassen II bis III) einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten plus Begleittherapie nach ärztlicher Maßgabe gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie“, heißt es daher von der fachlich unabhängigen wissenschaftlichen Einrichtung.

„Das ist ein erfreuliches Ergebnis für dieses erste spezifische HOCM-Arzneimittel“, meint Volker Vervölgyi, Bereichsleiter im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung. „Und es zeigt: Das AMNOG-Verfahren funktioniert. Durch die nachgelieferten Informationen konnte Transparenz zum Zusatznutzen von Mavacamten hergestellt werden, insbesondere zum positiven Einfluss auf die Lebensqualität. Diese Bewertung wird daher zukünftig auch die Therapieentscheidung vor Ort unterstützen.“

G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens

Die Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) verantwortet. Nach der Publikation von Herstellerdossier und IQWiG-Dossierbewertung reichte der Hersteller im Stellungnahmeverfahren ergänzende Informationen nach. Der G-BA beauftragte daraufhin das IQWiG mit deren Bewertung, die das Institut nun in Form eines Addendums vorlegt. Der G-BA fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.