Neue Behandlungsoption bei hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie in Aussicht: Mavacamten erhält Zulassungsempfehlung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur hat am 26. April die Zulassung von Mavacamten (Camzyos®) zur Behandlung Erwachsener mit symptomatischer hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (HOCM) empfohlen. Das teilt der Hersteller Bristol Myers Squibb mit.

Die Europäische Kommission, die für die Zulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union zuständig ist, wird nun die Empfehlung des CHMP prüfen. Die endgültige Entscheidung wird innerhalb von 67 Tagen erwartet. Im Falle einer Zulassung wäre Mavacamten der erste kardiale Myosin-Inhibitor in Europa, der ursächlich auf die zugrundeliegenden Pathomechanismen der HOCM zielt. In den USA, aber auch in Australien, Kanada, Brasilien und der Schweiz ist der Wirkstoff bereits zugelassen. 

Die Zulassungsempfehlung des CHMP basiert auf positiven Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien EXPLORER-HCM und VALOR-HCM. In EXPLORER-HCM wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten im Vergleich zu Placebo belegt. In der Studie konnten sowohl der primäre kombinierte Endpunkt wie auch alle sekundären Endpunkte mit statistischer Signifikanz erreicht werden. Die Studie zeigte einen deutlichen Behandlungseffekt von Mavacamten mit klinisch bedeutsamen Verbesserungen der körperlichen Leistungsfähigkeit, der Symptome und des Gesundheitsstatus sowie eine klinisch bedeutsame Verringerung der Obstruktion im linksventrikulären Ausflusstrakt.

In VALOR-HCM führte Mavacamten bei symptomatischen HOCM-Patientinnen und -Patienten, die für eine Septumreduktionstherapie (SRT) in Frage kamen, im Vergleich zu Placebo zu einer Verbesserung der wichtigsten kardialen Messgrößen, wodurch die Notwendigkeit für eine invasive SRT signifikant verringert werden konnte. Auch hier wurden die primären und alle sekundären Endpunkte mit statistischer Signifikanz erreicht.

(ah)