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Liebe Leserinnen und Leser,
in den zurückliegenden Jahren hat sich die Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) stark auf die Gentherapie für junge, noch gehfähige Patienten konzentriert. Für die Mehrheit der Betroffenen – nicht mehr gehfähige junge Männer im fortgeschrittenen Krankheitsstadium – ist die therapeutische Realität hingegen ernüchternd: Außer Corticosteroiden, die nur eine begrenzte Wirkung auf Herzmuskelzellen zeigen, gibt es bislang kaum Optionen, den Verlust der Selbstständigkeit und die fortschreitende (Kardio-)Myopathie zu bremsen.
Die jüngst veröffentlichten Ergebnisse der HOPE-3-Studie könnten hier einen Wendepunkt markieren. In dieser Studie wurde erstmals eine zellbasierte Therapie bei DMD-Patienten ab zehn Jahren erfolgreich getestet. Das Besondere daran: Deramiocel wirkt unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und ist daher bei allen DMD-Patienten einsetzbar.
In der Studie verlangsamte die aus Spenderherzen gewonnene Therapie die funktionelle Verschlechterung der oberen Extremitäten deutlich. Für Patienten kann dies den Unterschied zwischen der Fähigkeit, sich selbstständig zu ernähren oder den Rollstuhl zu steuern, und der vollständigen Abhängigkeit von Pflegepersonen bedeuten. Noch entscheidender könnte der Effekt auf das Herz von DMD-Patienten sein. So konnte die Zelltherapie auch die Narbenbildung im Herzmuskel signifikant bremsen und bei Patienten mit bestehender Kardiomyopathie die Herzfunktion stabilisieren.
Für einen Beratungsausschuss der FDA ist die Evidenz jedoch nicht ausreichend. Letzte Woche entschied die große Mehrheit der Expertinnen und Experten des Ausschusses, dass die vorliegenden Erkenntnisse die Wirksamkeit von Deramiocel zur Behandlung von Kardiomyopathie bei DMD-Patienten nicht belegen. Die FDA ist zwar nicht an die Empfehlung dieses Gremiums gebunden, folgt ihr aber häufig. Die finale Entscheidung zur US-Zulassung wird für Ende August erwartet.
Die detaillierten Ergebnisse der HOPE-3-Studie sowie weitere interessante Neuigkeiten finden Sie im heutigen Newsletter. Ich wünsche Ihnen eine aufschlussreiche Lektüre und ein entspanntes Wochenende!
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