Tägliche Injektionen – eine vermeidbare Belastung?

Liebe Leserinnen und Leser,

für Kinder mit Wachstumshormonmangel (GHD) sind tägliche Injektionen seit Jahrzehnten der Standard und gehören zum Alltag der Betroffenen – doch sie bedeuten oft eine hohe Belastung. Schmerzen, Angst vor Nadeln und die Sorge, eine Dosis zu verpassen, sind nur einige der Herausforderungen, mit denen betroffene Familien konfrontiert sind - häufig mit negativen Auswirkungen auf die Therapieadhärenz.^1–3 Das Problem: Bereits wenige ausgelassene Dosen können das Wachstum deutlich verlangsamen.⁴

Die tägliche Therapie ist Standard, aber nicht alternativlos: Langwirksame Wachstumshormone (LAGH) mit nur einer wöchentlichen Injektion – das bedeutet 313 Injektionen weniger pro Behandlungsjahr – könnten die Adhärenz erhöhen und den Alltag erleichtern.^5–8 Die Studienlage zeigt: Wirksamkeit und Sicherheit sind vergleichbar mit der täglichen Therapie mit Somatropin.^9–11

Wie genau LAGH funktionieren und für wen sie geeignet sind, erfahren Sie hier:

• Keine neuen unerwünschten Ereignisse bzw. Sicherheitssignale – das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Lonapegsomatropin entspricht dem von täglichem Somatropin.¹³
• Von 81 Teilnehmenden, die ihre Behandlung nach einem Follow-up von bis zu 6 Jahren abgeschlossen hatten, erreichten oder übertrafen 59 % die durchschnittliche elterliche Größe.¹²

▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Jeder Verdachtsfall einer Nebenwirkung ist zu melden an Ascendis Pharma Endocrinology GmbH, Im Neuenheimer Feld 584, D-69120 Heidelberg, Deutschland, E-Mail: [email protected], Tel: 0800 0011166, oder an das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte.

Skytrofa^® 3 mg/3,6 mg/4,3 mg/5,2 mg/6,3 mg/7,6 mg/9,1 mg/11 mg und 13,3 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung in einer Patrone. Wirkstoff: Somatropin. Zusammensetzung: Skytrofa besteht aus Somatropin, das über einen patentierten TransCon-Linker vorübergehend mit einem Methoxypolyethylenglykol(mPEG)-Träger konjugiert ist. Die Angabe der Stärke von Skytrofa bezieht sich immer auf die Menge des Somatropin-Anteils. Jede Zweikammerpatrone enthält 3 mg/3,6 mg/4,3 mg/5,2 mg/6,3 mg/7,6 mg/9,1 mg/11 mg und 13,3 mg Somatropin entsprechend 8,6 mg/10,3 mg/12,3 mg/14,8 mg/18 mg/21,7 mg/25,9 mg/31,4 mg/37,9 mg Lonapegsomatropin und 0,279 ml/0,329 ml/0,388 ml/0,464 ml/0,285 ml/0,338 ml/0,4 ml/0,479 ml/0,574 ml Lösungsmittel. Nach der Rekonstitution beträgt die Konzentration bezogen auf das Somatropin-Protein 11 mg/ml für die Wirkstärken 3 mg, 3,6 mg, 4,3 mg und 5,2 mg. Für die Wirkstärken 6,3 mg, 7,6 mg, 9,1 mg, 11 mg und 13,3 mg beträgt die Konzentration nach der Rekonstitution bezogen auf das Somatropin-Protein 22 mg/ml. Sonstige Bestandteile: Pulver: Bernsteinsäure, Trehalose-Dihydrat (Ph.Eur.), Trometamol; Lösungsmittel: Wasser für Injektionszwecke. Anwendungsgebiete: Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD]). Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Somatropin darf nicht angewendet werden, wenn Anzeichen für die Aktivität eines Tumors vorliegen. Intrakranielle Tumoren müssen vor Beginn einer Therapie mit Wachstumshormon inaktiv sein und die Antitumortherapie muss abgeschlossen sein. Die Behandlung ist abzusetzen, wenn Anzeichen von Tumorwachstum vorliegen. Patienten mit einer akuten kritischen Erkrankung, bei denen Komplikationen nach einer offenen Herzoperation, einem Eingriff am Abdomen, mehrfachem Unfalltrauma, akuter respiratorischer Insuffizienz oder ähnliche Zustände vorliegen, dürfen nicht mit Lonapegsomatropin behandelt werden. Lonapegsomatropin darf nicht zur Wachstumsförderung bei Kindern mit geschlossenen Epiphysenfugen angewendet werden. Nebenwirkungen: Sehr häufig: Kopfschmerzen; Häufig: Sekundäre Hypothyreose, Arthralgie, Reaktionen an der Injektionsstelle; Gelegentlich: Anaphylaktische Reaktion, Sekundäre Nebenniereninsuffizienz, Skoliose, Arthritis, Wachstumsschmerzen, Gynäkomastie. Weitere Nebenwirkungen von Somatotropin können als Klasseneffekte gelten, wie z.B.: Gutartige, bösartige und unspezifische Neubildungen (einschl. Zysten und Polypen): Leukämie; Diabetes mellitus Typ 2; benigne intrakranielle Hypertonie, Parästhesie, Myalgie, Gynäkomastie, Hautausschlag, Urtikaria, Pruritus, peripheres Ödem, Gesichtsödem. Warnhinweise: Weitere Informationen s. Fach- und Gebrauchsinformation. Abgabestatus: Verschreibungspflichtig. Pharmazeutischer Unternehmer: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S, Tuborg Boulevard 12, DK-2900 Hellerup, Denmark. Repräsentant in Deutschland: Ascendis Pharma Endocrinology GmbH, Im Neuenheimer Feld 584 D-69120 Heidelberg. Weitere Informationen auf Anfrage erhältlich. Stand: Januar 2023.

Fußnoten/ Quellen:

^*In die enliGHten-Studie wurden Patient*innen aufgenommen, die zuvor an den Phase-III-Studien heiGHt oder fliGHt teilgenommen hatten. Das mittlere Alter betrug 10,3 Jahre.

1. Rosenfeld RG & Bakker B. Endocr Pract. 2008;14:143-154.
2. Dörr HG et al. Monatschr Kinderheilkd.
3. Brod M et al. Patient 2017;10(5):653-666.
4. Cutfield WS et al. PLoS One 2011;6(1):e16223.
5. Fachinformation Ngenla^®, aktueller Stand.
6. Fachinformation Sogroya^®, aktueller Stand.
7. Fachinformation Skytofa^®, aktueller Stand.
8. Frizler M & Paesler J. Bulletin zur Arzneimittelsicherheit, BfArM 2022;Ausgabe 4.
9. Deal CL et al. J Clin Endocrin Metab 2022;107:e2717-e2728.
10. Miller et al. J Clin Endocrin Metab 2022;107:3378-3388.
11. Thornton PS et al. J Clin Endocrin Metab 2021;106:3184-3195.
12. Vlachopapadopoulou E, et al. ESPE Abstracts 2023. Abstract #97 LB17