Sklerodermie: Stammzelltransplantation versus Cyclophosphamid

Die diffuse kutane Systemische Sklerose ist ein Untertyp der Systemischen Sklerodermie. Die Wirkung der myeloablativen, hämatopoetischen autologen Stammzelltransplantation zur Behandlung von Patienten mit diffuser kutaner Sklerodermie wurde in einer aktuellen Studie mit der Wirkung der Immunsuppression mittels Cyclophosphamid verglichen.

Im Rahmen der Studie wurden 36 Patienten mittels Stammzelltransplantation und 39 Patienten mit Cyclophosphamid behandelt. In der Intention-to-treat-Population erwies sich die Stammzelltransplantation gegenüber Cyclophosphamid als überlegen. Die Rate des ereignisfreien Überlebens nach 54 Monaten betrug in der Transplantations-Gruppe 79 % und in der Cyclophosphamid-Gruppe 50 %. Das ereignisfreie Überleben betrug nach 72 Monaten 74 % in der Transplantations-Gruppe und 47 % in der Cyclophosphamid-Gruppe.

Auch in Bezug auf das Gesamtüberleben schnitt die Stammzelltransplantation besser ab als die Therapie mit Cyclophosphamid: 86 % gegenüber 51 %. Etwa 9 % der Patienten der Transplantations-Gruppe begannen nach 54 Monaten eine Therapie mit krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (disease-modifying antirheumatic drugs, DMARDs), in der Cyclophosphamid-Gruppe war dies bei 44 % der Patienten der Fall. Die behandlungsbezogene Mortalität in der Transplantations-Gruppe betrug nach 54 Monaten 3 % und nach 72 Monaten 6 %; in der Cyclophosphamid-Gruppe lag dieser Wert bei 0 %.

Die Autoren ziehen das Fazit, dass die myeloablative, hämatopoetische autologe Stammzelltransplantation bei Sklerodermie-Patienten zu einer guten Langzeitwirkung mit verbessertem ereignisfreiem und allgemeinem Überleben führt; dies gehe jedoch nur mit einer erhöhten Toxizität.