Studie für nierenkranke Kinder sucht Teilnehmer

Trotz des weit verbreiteten Einsatzes von Renin-Angiotensin-System(RAS)-Blockern kommt es bei einem großen Teil der Betroffenen mit Chronischer Nierenkrankheit (CKD) während der Kindheit zu einer Nierenerkrankung im Endstadium. Die Studie DOUBLE PRO-TECT Alport untersucht nun die Sicherheit und Wirksamkeit von Dapagliflozin bei jungen Patienten mit Alport-Syndrom und sucht noch Teilnehmer.

Während Natrium-Glukose-Co-Transporter-2(SGLT2)-Inhibitoren für Erwachsene mit Typ-2-Diabetes, CKD und Herzinsuffizienz zugelassen und gut etabliert sind, lehnen Zulassungsbehörden ihren Einsatz bei Kindern mit CKD bislang noch ab. Als Gründe hierfür werden unter anderem Unterschiede in der Ätiologie bei Erwachsenen und Kindern angeführt, aufgrund derer die bei Erwachsenen beobachteten Vorteile nicht auf pädiatrische Patienten übertragen werden können.¹

Doch gerade dies erachten Forschende der Universitätsmedizin Göttingen als Argument dafür, SGLT2-Inhibitoren in der pädiatrischen CKD-Population zu untersuchen, anstatt Kinder generell von dieser grundlegenden therapeutischen Innovation auszuschließen. Daher haben sie mit DOUBLE PRO-TECT Alport die weltweit erste klinische Studie ins Leben gerufen, die Wirksamkeit und Sicherheit des SGLT2-Inhibitoren Dapagliflozin bei jungen Nierenkranken (Alter 10 bis 40 Jahre) industrieunabhängig untersucht (EU-Trial-No 2023-508502-18-00; NCT05944016).

„Angesichts ihrer universellen nephroprotektiven Wirksamkeit bei erwachsener CKD und auf Druck der betroffenen Familien beginnen pädiatrische Nephrologen, SGLT2-Inhibitoren off-label zu verwenden, obwohl es keine Belege für ihre Wirksamkeit oder Sicherheit gibt. Die Wahl des Medikaments und die Dosierung beruhen weitgehend auf der Extrapolation aus der einzigen pädiatrischen SGLT2-Hemmer-Studie, die mit Dapagliflozin bei Kindern mit Typ-2-Diabetes mellitus im Alter von ≥10 Jahren durchgeführt wurde, einer übergewichtigen Population mit einem mittleren Body-Mass-Index von fast 40 kg/m², der doppelt so hoch ist wie bei einem durchschnittlichen Kind mit CKD. Diese Situation, die stark an die Zeit vor der Einführung der pädiatrischen Verordnungen erinnert, hat in der pädiatrischen Nephrologie für viel Frustration gesorgt“, begründen die Initiatoren der Studie ihr Engagement.

Unterstützt von der Deutschen Forschungsgemeinschaft und den deutschen, europäischen und
internationalen pädiatrischen nephrologischen Fachgesellschaften untersucht DOUBLE PRO-TECT Alport daher nun die Sicherheit und Wirksamkeit von Dapagliflozin bei Patienten mit Alport-Syndrom und nutzt dabei den gut definierten, genetisch bedingten Verlauf von CKD bei dieser Krankheit. Allerdings fehlen derzeit noch Studienteilnehmer.

In die Studie eingeschlossen werden alle Patienten mit Alport-Syndrom und erhaltener Nierenfunktion, auch mit SGLT2-Inhibitor vorbehandelte:

• Kinder ab zehn Jahren mit Albuminurie >300mg/g Krea und eGFR>30ml/min sowie
• Erwachsene unter 40 Jahre mit Albuminurie >500mg/g Krea und eGFR>60ml/min.

Die Rekrutierung ist geplant bis Ende 2025. Die Behandlungsdauer beträgt 48 Wochen plus vier Wochen Nachbeobachtung.²

Weitere Informationen zur Studie sowie zur Studienteilnahme erteilt Prof. Oliver Gross, Leiter der nephrologischen Studienambulanz an der Klinik für Nephrologie und Rheumatologie der Universitätsmedizin Göttingen ([email protected]; Tel. 0551-39-60488). (ej)