Studien zu Kopf-Hals-Tumoren: Gründe für vorzeitigen Abbruch

Warum scheitern Studien zu Kopf-Hals-Tumoren, bevor sie Ergebnisse liefern können? Eine neue Analyse deckt die beiden häufigsten Gründe auf: Entscheidungen der Sponsoren mit Blick auf Sicherheit oder Wirksamkeit und mangelhafte Rekrutierung.

„Zu verstehen, warum Studien scheitern, ist der erste Schritt zu erfolgreichen Studien“, betonte Studienautorin Dr. Elizabeth Franzmann, Professorin für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde und Leiterin der Kopf-Hals-Forschung an der Miller School of Medicine in Miami (USA). Jeder Misserfolg bedeute Zeitverlust für Patienten, die dringend bessere Behandlungsoptionen benötigten.

Warum schafft es eine Studie nicht bis zum Ende?

„Oftmals verstehen wir unter dem Scheitern klinischer Studien das Nichterreichen der primären Endpunkte. Ein Beispiel ist die klinischen Wirksamkeit, die erforderlich ist, um den Erfolg der betreffenden Intervention nachzuweisen. Wir haben uns jedoch entschieden, das wenig erforschte und klinisch bedeutsame Muster des vorzeitigen Studienabbruchs zu untersuchen – Studien, die es gar nicht erst bis zum Ende schaffen“, ergänzte Studienautor Alex Reznik.

Das Team um Erstautorin Janice J. Huang analysierte klinische Studien, die im Zeitraum zwischen 2000 und 2024 gestartet waren. Um Studien zu identifizieren, nutzen Huang et al. die Plattform ClinicalTrials.gov. Die retrospektive Untersuchung konzentrierte sich auf klinische Studien zu Kopf-Hals-Tumoren. Davon waren 346 davon abgebrochen worden. Die Autoren verglichen in ihrer in „JAMA Otolaryngology Head & Neck Surgergy“ veröffentlichten Arbeit Merkmale gescheiterter und abgeschlossener Studien zu Kopf-Hals-Tumoren.

Häufigster Grund: Strategische Entscheidung eines Geldgebers aus der Industrie

Primärer Endpunkt war das Scheitern einer Studie. Der Zusammenhang zwischen dem Scheitern und den Merkmalen der kontrollierten Studien wurde mittels deskriptiver Statistik und multivariabler Regressionsmodelle ermittelt. Zu diesen Merkmalen zählten Phase, Teilnehmerzahl, Finanzierungsquelle, Interventionsart und Alterskriterien.

Insgesamt analysierten die Wissenschaftler 692 gematchte Studien zu Kopf-Hals-Tumoren. Häufigster Grund für Scheitern waren strategische Entscheidungen, definiert als nicht wissenschaftliche, vom Sponsor getriebene Entscheidungen. Dies traf auf 102 Studien (29,5 %) zu. An zweiter Stelle folgte eine unzureichende Rekrutierung. In diese Kategorie fielen 90 Studien (26,0 %).

Rolle der Studienmerkmale für vorzeitiges Ende

Die Gründe für das Scheitern variierten je nach Studienmerkmalen. So waren strategische Entscheidungen der vorherrschende Grund für das Scheitern bei Phase-I-Studien, industriegesponserten Studien sowie Studien zu Immuntherapie und zielgerichteter Therapie. Im Gegensatz dazu war eine unzureichende Rekrutierung ein häufigerer Grund bei Studien in späteren Phasen, nicht industriegesponserten Studien sowie solchen, die Chemotherapie, Strahlentherapie, Radiochemotherapie, Kombinationsbehandlungen und supportive Therapien untersuchten.

Eine zeitliche Analyse ergab eine steigende Ausfallrate bei klinischen Studien seit dem Jahr 2000. Diese Tatsache unterstreiche die Notwendigkeit innovativer Studiendesigns, betonten die Autoren. Ihrer Ansicht nach könnten Lösungen wie dezentrale Studien, adaptive Protokolle und die Begleitung durch Pflegekräfte dabei helfen, diese Hürden zu überwinden.

Eine erhöhte logarithmisch transformierte tatsächliche Teilnehmerzahl beugte einem vorzeitigen Abbruch vor, während die Finanzierung durch die Industrie sich als unabhängiger Risikofaktor erwies: Von der Industrie geförderte Studien scheiterten fast dreimal so häufig wie staatlich finanzierte.

Industriegesponserte Studien zu Kopf-Hals-Tumoren scheitern häufiger als staatlich finanzierte.

Akademische und netzwerkfinanzierte Studien zu Kopf-Hals-Tumoren schnitten besser ab – vor allem, weil sie Rekrutierungsstrategien und breitere Einschlusskriterien priorisierten. Die Teilnehmerzahl spielte eine entscheidende Rolle. Studien mit höheren Teilnehmerzahlen wurden deutlich häufiger abgeschlossen. Umgekehrt führten restriktive Einschlusskriterien und logistische Hürden oft zum Scheitern von Studien, bevor diese überhaupt Ergebnisse liefern konnten.

„Neben den wissenschaftlichen Aspekten spielt das Studiendesign eine entscheidende Rolle für den Erfolg klinischer Studien, insbesondere die Rekrutierung und die Eignungsprüfung. Rekrutierungsschwierigkeiten sind nicht nur statistische Daten – sie spiegeln reale Barrieren für Patientinnen und Patienten wider. Digitale Maßnahmen können den Zugang verbessern“, fasste Huang die Studienergebnisse zusammen. (ja/BIERMANN)