Studienprotokoll für Stammzelltherapie bei Hirnschäden genehmigt

Bochumer Ärzte haben eine Methode entwickelt, mit autologen Stammzellen des Nabelschnurbluts Hirnschäden in der weißen Substanz zu behandeln, die bei Neugeborenen zu Zerebralparese führen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA hat hierfür die weltweit erste “Orphan Drug Designation” (ODD) erteilt.

“Mit dem nun genehmigten Studienprotokoll (Paediatric Investigation Plan, PIP) erreichen wir die Zielgerade für die Zulassung, da die geplante randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit an einer begrenzten Anzahl von Frühgeborenen (vor der 37. Schwangerschaftswoche) durchgeführt wird und eine Zwischenanalyse nach der Hälfte der Teilnehmer erlaubt”, sagt Prof. Arne Jensen, Mitbegründer und CEO von BrainRepair UG, einem Spin-off der Ruhr-Universität Bochum (RUB).

“Hirnschäden in der weißen Substanz betreffen jedes Jahr circa 15.000 Neugeborene in der EU”, fährt er fort, “und sind häufig gefolgt von spastischen Lähmungen, der häufigsten Behinderung in der Kindheit, die eine enorme Belastung für die Betroffenen, ihre Familien und die Gesellschaft bei geschätzten Gesundheitskosten von 56 Milliarden Euro pro Jahr darstellt.” Ziel der ForscherInnen ist es deshalb,  die erste kurative Stammzellbehandlung aus eigenem Nabelschnurblut allen Kindern, die sie benötigen, so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.

Über BrainRepair UG

BrainRepair UG ist ein Start-up im klinischen Stadium, das innovative Stammzellbehandlungen auf der Basis von menschlichem Nabelschnurblut für eine Vielzahl von Indikationen im Zusammenhang mit Hirnverletzungen bei Kindern entwickelt. Diese umfassen solche, die durch Sauerstoffmangel und Entzündungen verursacht werden (PVL, HIE, NE), Blutungen, Schlaganfälle, Zerebralparese (CP), traumatische Hirnverletzungen (TBI) und Rückenmarksverletzungen (SCI). BrainRepair UG ist nach eigenen Angaben das weltweit erste Biotech-Unternehmen, dessen Stammzellprodukte von der Europäischen Kommission und der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA mit ‘Orphan Medicinal Product Designations’ zur Behandlung von Hirnverletzungen bei Neugeborenen (PVL, NE) ausgezeichnet wurden. Der Hauptsitz der BrainRepair UG befindet sich in Bochum.

Originalpublikation:
Jensen A. Autologous Cord Blood Therapy for Infantile Cerebral Palsy: From Bench to Bedside. Obstet Gynecol Int 2014;2014:976321.