Mehr erfahren zu: "Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen" Gegen Seltene Krankheiten: Auf dem Weg zu innovativen diagnostischen Plattformen Bei ihrer Auftaktveranstaltung am 28. Oktober 2024 hat die European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) ihre Pläne im Kontext der EU-Forschungsstrategie für Seltene Erkrankungen präsentiert.
Mehr erfahren zu: "CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken" CALD: Gentherapie erfolgreich, aber mit deutlichen Risiken Zwei Beiträge im „New England Journal of Medicine“ beschreiben die Langzeitergebnisse der Gentherapie bei Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) und weisen auf Sicherheitsbedenken hin: Einige Patienten entwickelten Blutkrebs.
Mehr erfahren zu: "Hämophilie: Gentherapie jetzt in Hannover möglich" Hämophilie: Gentherapie jetzt in Hannover möglich Das Hämophilie-Zentrum der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) ist eines der ersten in Deutschland, die diese Gentherapie bei Hämophilie A und B durchführen dürfen.
Mehr erfahren zu: "Vielversprechender Ansatz für genetisch bedingten Hörverlust" Vielversprechender Ansatz für genetisch bedingten Hörverlust US-amerikanische Forschende konnten mittels Genome-Editing das Gehör erwachsener Mäuse mit erblicher Taubheit im präklinischen Modell wiederherstellen. Im Fokus der Studie: die seltene autosomal dominante Taubheit 50 (DFNA50).
Mehr erfahren zu: "„Vorgeschichte“ der Nervenerkrankung SMA könnte Chancen für bessere Behandlung bieten" „Vorgeschichte“ der Nervenerkrankung SMA könnte Chancen für bessere Behandlung bieten Für die Suche nach besseren Behandlungsmöglichkeiten bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) lenken Forschende nun den Blick auf bisher unerkannte Anomalien in der Embryonalentwicklung. Sie berufen sich dabei auf Untersuchungen an Organoiden. […]
Mehr erfahren zu: "Erblich bedingte Lungenerkrankungen und Sehverlust: Forschung an Gentherapien" Erblich bedingte Lungenerkrankungen und Sehverlust: Forschung an Gentherapien Forschende, die mit Lipid-Nanopartikeln arbeiten, haben neuartige Transporter entwickelt, die Lunge und Augen erreichen können – ein wichtiger Schritt in Richtung Gentherapie für Erbkrankheiten wie Mukoviszidose und angeborenen Sehverlust.
Mehr erfahren zu: "CRISPR/Cas-Therapie für das Hereditäre Angioödem" CRISPR/Cas-Therapie für das Hereditäre Angioödem Mehrere Patienten mit Hereditärem Angioödem wurden mit einer Einzeldosis einer CRISPR/Cas9-Gentherapie behandelt. Die aktuell veröffentlichten Zwischenergebnisse der Phase-I-Studie zeigen eine dosisabhängige Reduktion des Gesamtplasma-Kallikreins.
Mehr erfahren zu: "Gentherapie bei Synapsen-bedingter Schwerhörigkeit" Gentherapie bei Synapsen-bedingter Schwerhörigkeit Aufbauend auf Pionierarbeiten von Forschenden der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) wurden erstmals Kinder, die an Synapsen-bedingter Schwerhörigkeit leiden, mit einer Gentherapie behandelt. Im Fokus stand einmal mehr das Otoferlin-Gen. Die Schwerhörigkeit […]
Mehr erfahren zu: "Gehör und Sprachfähigkeit wiedererlangt: Gentherapie erfolgreich" Gehör und Sprachfähigkeit wiedererlangt: Gentherapie erfolgreich Nicht nur US-amerikanische Forscher hatten kürzlich mit Gentherapie Erfolg: Ein chinesisches Team konnte mittels Gentherapie das Gehör von fünf Kindern mit DFNB9-Mutation im Otoferlin(OTOF)-Gen wiederherstellen.