Europäisches Register: Bald Möglichkeit eines Bluttests auf NAFLD bei Kindern?

Ein neuer Bluttest könnte in Zukunft die Notwendigkeit einer Leberbiopsie beim Management pädiatrischer Patienten mit nicht alkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD). Darauf lassen erste Ergebnisse einer internationalen Zusammenarbeit von pädiatrischen Registern zu hepatologischen Erkrankungen schließen. Sie wurden kürzlich anlässlich der 52. Jahrestagung der European Society of Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN) vorgestellt.

In der Studie¹ wurden 67 Kinder mit NAFLD untersucht. Dabei stellte man fest, dass verschiedene Arten von Blutfetten mit Merkmalen einer Fettleber bei einer Leberbiopsie in Verbindung gebracht werden konnte. Das erlaubte es den Untersuchern, das Vorliegen einer Entzündung und Vernarbung zu bestimmen.

Von einer NAFLD ist etwa jedes zehnte Kind betroffen,² es handelt sich um die häufigste pädiatrische Lebererkrankung.³ Dabei kann es zu fortgeschrittener Narbenbildung (Zirrhose), Leberversagen und Leberkrebs kommen. Trotzdem weiß man nur wenig über den natürlichen Verlauf der Erkrankung, und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien oder Medikamente in klinischen Studien für Kinder. Daher schlossen sich Forscher aus ganz Europa zusammen und bündelten Ressourcen, um zu einem besseren Verständnis der Erkrankung und Wegen der Therapie zu kommen.

Die Leberbiopsie stellt derzeit den genauesten Test auf eine NAFLD dar und auch die einzige Methode, die in der Praxis routinemäßig zur Beurteilung des Vorhandenseins einer Fibrose oder Entzündungen angewendet wird.^4,5 Das Verfahren ist jedoch invasiv, ressourcenintensiv, kostspielig, fehleranfällig und birgt ein geringes Risiko für signifikante Komplikationen.⁶ Daher wird die Verfügbarkeit eines genauen und nicht invasiven Markers, der eine Leberbiopsie sowohl in der routinemäßigen Praxis als auch in klinischen Studien ersetzen kann, als ein wichtiger Durchbruch für Kinder, Eltern und Mediziner angesehen. Bei allen bislang durchgeführten europäischen Arzneimittelstudien^7,8 und Beurteilung nicht invasiver Marker⁹ im Zusammenhang mit der pädiatrischen NAFLD handelte es sich um monozentrische Untersuchungen, was die Generalisierbarkeit der Ergebnisse einschränkte. Dies ist besonders relevant angesichts der variierenden klinischen Praxis in den unterschiedlichen Zentren.

Die nun vorgestellte Studie bildet nun das erste wichtige Ergebnis des europäischen Registers für nicht alkoholische Fettlebererkrankungen bei Kindern (EU-PNALFD-Register) ab, einer internationalen Zusammenarbeit von 11 spezialisierten und nicht spezialisierten Zentren in sechs europäischen Ländern unter der Leitung von Dr. Jake Mann. Bis zu 2000 Kinder sollen in das Register aufgenommen werden, darunter 500 mit per Biopsie nachgewiesener pädiatrischer NAFLD. Die registrierten Patienten sollten bis zu 30 Jahre lang nachbeobachtet werden.

Mann sagt zu den ersten Ergebnissen: „Es ist noch früh, aber die Forschungsergebnisse sind vielversprechend und könnten dazu beitragen, das Verständnis und den Umgang mit pädiatrischer NAFLD zu verändern, indem Ressourcen geschont und Zeitaufwand und Stress für Kinder und deren Eltern reduziert werden. Das neue multizentrische Register bietet uns die Möglichkeit, diese Probleme anzugehen. Das EU-PNAFLD-Register wird zudem die Rekrutierung für interventionelle klinische Studien erleichtern, ebenso wie für Untersuchungen zu bildgebenden Verfahren und Biomarker sowie für Translationsstudien erleichtern. Außerdem können wir so zu einem Verständnis des natürlichen Langzeitverlaufes der NAFLD gelangen. Ultimatives Ziel ist es, diese Erkrankung so weit zu verstehen, dass wir in den Krankheitsverlauf eingreifen und eine Progression bremsen können, und so auch die Anzahl der Patienten verringern können, die später im Leben eine Lebertransplantation benötigen.

Alison Taylor, Geschäftsführerin der Children’s Liver Disease Foundation (CLDF), fügte hinzu: „Es ist großartig zu hören, dass das durch CLDF-Forschungsgelder geförderte Register bereits so großartige Erkenntnisse zur Verbesserung der Diagnose und Betreuung von Kindern mit NAFLD liefert. Insbesondere ist es wunderbar, einen solchen Fortschritt bei der Entwicklung nicht invasiver Test zu beobachten. Dies wird sich positiv auf Kinder, Jugendliche und deren Familien in einer Zeit auswirken, die unglaublich stressig ist. Wir sind sicher, dass weitere bedeutende Entwicklungen die Versorgung betreffend aus dem EU-PNALFD-Register hervorgehen werden und sind stolz darauf, die Initiative zu unterstützen.“