Forschungspreise der Deutschen Duchenne-Stiftung verliehen

Für die Entwicklung adenoviraler Vektoren für die muskelspezifische Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie und für die Erforschung der Erkrankung mithilfe pluripotenter Stammzellen sind zwei Forscherteams mit dem Forschungspreis der Deutschen Duchenne-Stiftung ausgezeichnet worden.

Wie die Duchenne-Muskeldystrophie durch eine Gentherapie behandelt werden kann, erforschen die Wissenschaftler vom Lehrstuhl für Virologie und Mikrobiologie der Universität Witten/Herdecke. Am 10. November 2018 erhielt Dr. Eric Ehrke-Schulz den Forschungspreis der Deutschen Duchenne-Stiftung und kann sich über eine Projektförderung von 50.000 Euro freuen.

Muskel-Gentherapie mit Adenoviralen Vektoren

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine bislang unheilbare, angeborene Krankheit, die durch Fehler im DNA-Bauplan des für die Muskelfunktion wichtigen Dystrophinproteins entsteht. Große Hoffnungen beruhen auf einer möglichen Behandlung mit einer Gentherapie, die den zugrundeliegenden Gendefekt korrigieren oder auszugleichen würde. Als Transportvehikel möchten die Forscher veränderte Viren, sogenannte virale Vektoren verwenden, die die nötigen Proteine in die betroffenen Körperzellen bringen. Die Forschungsgruppe um Ehrke-Schulz untersucht speziell die Eignung natürlich vorkommender Adenoviren für diese Transportaufgabe. Basierend auf den Erkenntnissen möchten sie neue adenovirale Vektoren entwickeln.

Stammzellen aus der Haut

Die Krankheit besser zu verstehen, ist Ziel von Prof. Beate Brand-Saberi, PD Dr. Holm Zähres und Prof. Katrin Marcus von der Ruhr-Universität Bochum. Dies will das Team mithilfe induzierter pluripotenter Stammzellen erreichen. “Diese Stammzellen, die aus der Haut von Patienten gewonnen werden, können sich in alle Zellen des menschlichen Körpers entwickeln”, erläuterte Brand-Saberi, Leiterin der Abteilung für Anatomie und Molekulare Embryologie an der Medizinischen Fakultät der RUB.

“Skelettmuskelzellen, die sich aus Stammzellen von Duchenne-Muskeldystrophie-Patienten entwickelt haben, weisen die Merkmale dieser Muskelerkrankung in der Kulturschale auf”, erklärte Zähres weiter. Das RUB-Team arbeitet an der Umwandlung solcher Stammzellen von Duchenne-Patienten in Muskelzellen und möchte insbesondere die veränderte Proteinzusammensetzung in diesen Muskelzellen untersuchen. Dafür erhält es ebenfalls den mit 50.000 Euro dotierten Forschungspreis der Deutschen Duchenne-Stiftung.