Gemeinsames Schlüsselprotein für Morbus Parkinson und genetisch bedingte Dystonie identifiziert

Neue Forschungsdaten des Universitätsklinikums Tübingen zeigen eine direkte Kopplung zweier neurologischer Erkrankungen: des Morbus Parkinson und einer Form der genetisch bedingten Dystonie. Dies eröffnet den Forschenden zufolge neue gentherapeutische Ansatzpunkte.

Ein Forschungsteam des Instituts für Medizinische Genetik und Angewandte Genomik am Tübinger Universitätsklinikum konnte nachweisen, dass die Schlüsselproteine bei Morbus Parkinson und einer Form der primären Dystonie (DYT6) direkt miteinander verzahnt sind: Das Genprodukt THAP1 (DYT6) reguliert die Genaktivität des zentralen Parkinson-Eiweißes alpha-Synuclein in den Nervenzellen. Beide Erkrankungen betreffen das dopaminerge System. Dies eröffnet einen gezielten gentherapeutischen Ansatz in den am meisten betroffenen neuronalen Zellen, ohne die Funktion der Eiweiße in anderen Geweben zu beeinträchtigen.

Wie das internationale Forscherteam um Dr. Fubo Cheng und Prof. Olaf Rieß aus Tübingen nachweisen konnte, wird der Spiegel von alpha-Synuclein im Gehirn maßgeblich durch THAP1 reguliert. Interessant dabei ist vor allem, dass THAP1 die Aktivität des Synuclein-Proteins nicht überall im Körper beeinflusst, sondern diese über eine Interaktion auf Genebene speziell in neuronalen Zellen verstärkt, wodurch alpha-Synuclein vermehrt gebildet wird.

Eine erhöhte Eiweißmenge von Synuclein im Gehirn führt damit zu verstärkten Ablagerungen, den Proteinaggregaten. Ein effizienter Weg zur Behandlung des Morbus Parkinson könnte daher sein, durch THAP1 die Bildung von alpha-Synuclein gezielt in den Nervenzellen zu reduzieren.