Millionenförderung für neue Epilepsie-Therapie

Prof. Regine Heilbronn, Charité – Universitätsmedizin Berlin, und ihr Forschungsteam wurden für ihre neuartige Epilepsie-Therapie bei den „Deutschen Biotechnologietagen 2018“ in Berlin gekürt.

Prof. Regine Heilbronn gehört zu den PreisträgerInnen der diesjährigen Auswahlrunde der BMBF-Fördermaßnahme von „Gründungsoffensive Biotechnologie GO-Bio“, die gründungswillige Forschende mit innovativen Ideen aus den Lebenswissenschaften in der frühen Projektphase unterstützt. Das Team um Heilbronn, Leiterin des Instituts für Virologie an der Charité – Universitätsmedizin Berlin, hat gemeinsam mit Prof. Christoph Schwarzer von der Medizinischen Universität Innsbruck eine neuartige Therapie für fokale Epilepsien entwickelt und erhält dafür über drei Millionen Euro.

Die Therapie ist eine sogenannte „drug on demand“-Gentherapie, die auf adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektoren basiert, die einmalig in das betroffene Gehirnareal injiziert werden und fokal anfallshemmende Neuropeptide produzieren. Vor Beginn eines epileptischen Anfalls werden die transduzierten Zellen durch die hochfrequente, neuronale Erregung zur Ausschüttung der Neuropeptide angeregt und epileptische Anfälle über viele Monate vollständig unterdrückt.

Anders als bei konventionellen Wirkstoffen ist die Freisetzung lokal und zeitlich streng begrenzt. Mit diesem Therapiekonzept können Anfälle langfristig verhindert, Nebenwirkungen minimiert und Verluste beim Lernen und Denken verhindert werden. Prof. Axel Radlach Pries, Dekan der Charité, freut sich über die positive Förderbewilligung: „Das von Prof. Heilbronn geplante Projekt zur Genvektor-basierten Therapie hat aufgrund der langfristig wirksamen, erregungsgesteuerten Wirkstofffreisetzung das Potenzial, ein neues Kapitel in der Behandlung von Epilepsien aufzuschlagen.“

Bereit für die Ausgründung und die Vektor-Produktion

Die zusätzliche GO-Bio-Förderung wird nun dem Team um Prof. Heilbronn ermöglichen, ihre Innovation rasch zum Patienten zu bringen“, sagte Dr. Rolf Zettl, Administrativer Vorstand des Berliner Instituts für Gesundheitsforschung und das für Berlin Health Innovations verantwortliche Vorstandsmitglied. Am Ende der dreijährigen GO-Bio-Förderung soll bereits das fertige Produkt für klinische Studien zur Verfügung stehen. Das innovative „drug on demand“-Konzept eröffnet zudem neue therapeutische Perspektiven auch für andere, bislang schwer behandelbare chronische Erkrankungen.

Fokale Epilepsie schwer behandelbar

Das Potenzial für die neue Therapie ist hoch. „Epilepsien gehören zu den häufigsten chronischen Erkrankungen des zentralen Nervensystems, von denen allein in der EU mehr als fünf Millionen Menschen betroffen sind“, sagte Heilbronn. Die häufigste Form der fokalen Epilepsie ist die Temporallappenepilepsie, mit ca. 600.000 chronisch Kranken allein in Europa. Diese Form der fokalen Epilepsie ist medikamentös besonders schwer oder gar nicht behandelbar. Betroffene entwickeln häufig Störungen im Gedächtnis, beim Lernen und bei der Emotionskontrolle, die die Lebensqualität der Erkrankten erheblich beeinflussen, da sie am gesellschaftlichen Leben immer weniger teilnehmen können. Je nach Zugänglichkeit des epileptischen Fokus ist die neurochirurgische Entfernung des betroffenen Areals möglich, doch viele Patienten scheuen den operativen Eingriff am offenen Gehirn, der zudem keine dauerhafte Anfallsfreiheit garantiert.