Myasthenia gravis: CAR-T-Zelltherapie zeigt anhaltende Wirksamkeit

Drei Jahre nach dem weltweit ersten Einsatz der CAR-T-Zelltherapie bei Myasthenia gravis sind die behandelten Patientinnen beschwerdefrei und benötigen keine Medikamente. Dies berichtet die Universitätsmedizin Magdeburg, wo zwei Patientinnen mit der gegen B-Zellen gerichteten Therapie behandelt wurden.

Wie ein interdisziplinäres Team in „Cell Reports Medicine“ berichtet, waren alle drei Patientinnen kurz nach der Behandlung beschwerdefrei. Die zuvor notwendigen Medikamente konnten vollständig abgesetzt werden, während sich Muskelkraft, Alltagsfunktionen und Lebensqualität deutlich verbesserten. Die erste Magdeburger Patientin ist seit mehr als drei Jahren symptomfrei. Das besondere an diesen Ergebnissen ist laut den Forschenden vor allem die lange Beobachtungsdauer: Sie zeigt, dass die Wirkung der Therapie nicht nur kurzfristig, sondern über Jahre anhalten kann.

Gezielter Neustart des Immunsystems

Bei der CAR-T-Zelltherapie werden aus dem Blut von Betroffenen körpereigene T-Zellen entnommen. Im Labor werden sie genetisch so verändert, dass sie anschließend B-Zellen gezielt erkennen und zerstören können. Die veränderten Zellen werden dem Patienten wieder zurückgegeben.

B-Zellen spielen bei Myasthenia gravis und vielen weiteren Autoimmunerkrankungen eine zentrale Rolle. Sie bilden die fehlgeleiteten Antikörper, die die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln beeinträchtigen. Die Idee: Werden diese Zellen vorübergehend entfernt, kann sich das Immunsystem danach möglicherweise neu ordnen.

„Unsere Daten sprechen dafür, dass diese vorübergehende B-Zell-Beseitigung dem Immunsystem die Chance auf einen sogenannten immunologischen Neustart geben kann“, erklärt Prof. Dimitrios Mougiakakos, der zu den Pionieren dieses Therapiekonzepts bei Autoimmunerkrankungen gehört und dessen klinische Entwicklung maßgeblich mit vorangetrieben hat.

Von Einzelfällen zur internationalen Studie

In der aktuellen Fallserie wurde die Behandlung insgesamt gut vertragen. Auftretende Nebenwirkungen waren vorübergehend und beherrschbar. Dies deckt sich mit einer weiteren 2026 in „HemaSphere“ veröffentlichten Magdeburger Studie: Auch dort wurden bei den untersuchten Fällen mit schweren Autoimmunerkrankungen, darunter drei mit Myasthenia gravis, keine schwerwiegenden therapiebedingten Nebenwirkungen beobachtet.

Die Erfahrungen aus der Fallserie sind inzwischen in die internationale klinische Studie KYSA-6 eingeflossen. In dieser großangelegten Phase-II/III-Studie wird dasselbe CAR-T-Zellprodukt bei einer größeren Zahl von Menschen mit schwerer generalisierter Myasthenia gravis untersucht.

Auch an der Universitätsmedizin Magdeburg werden dafür Betroffene mit einer aktiven Myasthenia gravis gesucht. Interessierte können sich unter [email protected] über die Studie informieren. Ob eine Teilnahme möglich ist, wird anschließend individuell anhand der jeweiligen Studienkriterien geprüft.